监管批准与市场拓展 - 日本厚生劳动省批准Dupixent用于治疗6至11岁患有严重或难治性哮喘且现有疗法控制不佳的儿童，这扩展了该药在日本此前仅适用于12岁及以上患者的适应症 [1] - 此次批准基于全球III期VOYAGE试验及其日本儿科患者亚组研究EXCURSION的数据 [2] - Dupixent是首个也是唯一一个在随机III期试验中证明能改善该年轻患者群体肺功能的生物制剂 [1] - Dupixent已在全球超过50个国家获批用于治疗6至11岁儿童的哮喘 [4] 临床试验数据与疗效 - 在VOYAGE试验中，与安慰剂相比，Dupixent在标准疗法基础上，使总体人群、2型炎症表型人群和血液嗜酸性粒细胞升高人群的严重哮喘急性发作率显著降低54%至65% [1][2] - 在同一试验中，与安慰剂相比，Dupixent使上述人群的肺功能改善4.68%至5.32% [1][2] - 在日本儿科患者的亚组研究中，Dupixent在12周时改善了基线肺功能，并在一年内导致较低的严重哮喘急性发作率 [2] - Dupixent通过抑制白细胞介素-4和白细胞介素-13的信号传导来发挥作用，这是2型炎症的两个关键驱动因素 [1][6] 疾病背景与未满足需求 - 哮喘是儿童最常见的慢性疾病之一 [3] - 尽管使用当前标准的吸入性皮质类固醇和支气管扩张剂治疗，儿童仍可能持续出现严重症状，如咳嗽、喘息和呼吸困难 [3] - 幼儿肺功能受损若不及早干预，可能产生长期影响，如肺生长减少和持续性气道阻塞 [3] - 未受控制的哮喘会干扰日常活动，如睡眠、上学和运动 [3] 产品与商业概况 - Dupixent在日本有200毫克或300毫克的预充式注射器或预充笔两种规格，适用于6至11岁哮喘儿童 [5] - 该药为皮下注射，根据体重每两周或四周给药一次，可在诊所或经培训后在家自行给药 [5] - Dupixent已在全球超过60个国家获批用于一种或多种适应症，包括特应性皮炎、哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉、结节性痒疹、慢性自发性荨麻疹、慢性阻塞性肺疾病和大疱性类天疱疮等 [7] - 全球有超过1,300,000名患者正在接受Dupixent治疗 [7] 技术平台与研发管线 - Dupixent利用Regeneron专有的VelocImmune技术发明，该技术使用具有基因工程化人类免疫系统的小鼠平台来生产优化的全人源抗体 [6][8] - Dupixent是Regeneron与赛诺菲根据全球合作协议共同开发的 [9] - 迄今为止，dupilumab已在超过60项临床试验中进行了研究，涉及超过10,000名患有由2型炎症驱动的各种慢性疾病的患者 [9] - 除了已批准的适应症外，两家公司正在III期试验中研究dupilumab用于一系列由2型炎症或其他过敏过程驱动的疾病，包括原因不明的慢性瘙痒、慢性单纯性苔藓和过敏性真菌性鼻窦炎 [10] 公司信息 - Regeneron是一家领先的生物技术公司，致力于为患有严重疾病的患者发明、开发和商业化改变生命的药物 [23] - 公司利用其VelociSuite等专有技术推动科学发现并加速药物开发 [24] - 赛诺菲是一家研发驱动、人工智能赋能的生物制药公司，致力于改善人们的生活并实现有吸引力的增长 [26]