核心观点 - 赛诺菲与再生元联合开发的Dupixent（dupilumab）在日本获批用于治疗6至11岁患有严重或难治性支气管哮喘的儿童，这扩展了该药在日本此前仅适用于12岁及以上患者的适应症 [1] 审批详情与临床数据 - 日本批准基于全球3期研究VOYAGE的数据，该研究针对6至11岁未受控制的中重度哮喘儿童，以及专门针对日本儿科患者的开放标签扩展研究EXCURSION的数据 [2] - 在VOYAGE研究中，与安慰剂相比，Dupixent联合标准护理疗法显著降低了严重哮喘发作率（降低54%至65%，p<0.0001）并改善了肺功能（改善4.68%至5.32%，p值分别为0.0012、0.0009和0.0036）[2][8] - Dupixent是首个也是唯一一个在随机3期研究中证明能改善该年轻患者群体肺功能的生物制剂 [8] - 在日本儿科患者亚组研究中，Dupixent在12周时改善了基线肺功能，并在一年内导致严重哮喘发作率较低 [2] 产品与机制 - Dupixent是一种全人源单克隆抗体，可抑制白细胞介素-4（IL-4）和白细胞介素-13（IL-13）通路信号传导，并非免疫抑制剂 [6] - 该药通过皮下注射给药，每两周或四周一次（根据体重），可在诊所或经医疗专业人员培训后在家自行给药 [5] - 在日本，该药现有200毫克或300毫克预充式注射器或预充笔规格，适用于6至11岁哮喘儿童 [5] 市场与适应症 - 哮喘是儿童最常见的慢性疾病之一，现有标准疗法下，儿童仍可能持续出现严重症状，且肺功能受损可能产生长期影响 [3] - 除哮喘外，Dupixent在日本还获批用于特定患者的特应性皮炎、慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉病、结节性痒疹、慢性自发性荨麻疹和慢性阻塞性肺病 [4] - Dupixent已在全球超过60个国家获得一项或多项适应症的监管批准，全球有超过130万患者正在接受Dupixent治疗 [7] - 该药已在全球50个国家获批用于治疗6至11岁儿童的哮喘 [4] 研发背景与合作 - Dupilumab由赛诺菲和再生元根据全球合作协议共同开发 [9] - 迄今为止，dupilumab已在超过60项临床研究中进行了评估，涉及超过10,000名患有由2型炎症部分驱动的各种慢性疾病的患者 [9] - 除了目前已批准的适应症外，两家公司正在3期研究中探索dupilumab用于治疗一系列由2型炎症或其他过敏过程驱动的疾病 [10] 公司信息 - 再生元是一家领先的生物技术公司，致力于为患有严重疾病的患者发明、开发和商业化改变生命的药物 [11] - 赛诺菲是一家研发驱动、人工智能赋能的生物制药公司，致力于改善人们的生活并实现强劲增长 [14]