公司核心进展 - Cogent Biosciences于2025年12月30日宣布，已向美国FDA提交了其药物bezuclastinib用于治疗非晚期系统性肥大细胞增多症的新药申请 [1] - 此次NDA提交基于SUMMIT关键性试验的积极临床数据，并且该药物已于2025年10月获得FDA授予的突破性疗法认定 [1][5] - 这是公司计划在2025年完成的三个关键性试验基础上，为bezuclastinib提交的三个NDA中的第一个 [2] 临床数据与疗效 - SUMMIT试验在非晚期系统性肥大细胞增多症患者中达到了所有主要和关键次要终点的统计学显著性 [2] - 药物在所有症状领域均显示出明确的临床获益，包括在11项患者报告的症状以及基线时最严重的症状上均有显著改善 [3] - 疾病客观指标（如血清类胰蛋白酶）的降低与症状严重程度的改善相关，这是在非晚期系统性肥大细胞增多症患者中首次证实这种关系 [3] - 截至48周的更新数据显示，症状改善随时间持续深化，支持了更长治疗时间可能带来持续临床获益的潜力 [4] 药物安全性与开发计划 - 在整个SUMMIT试验中，bezuclastinib表现出良好的安全性和耐受性特征，支持其在患者中长期使用的潜力 [4] - 基于2025年第四季度报告的PEAK和APEX临床试验结果，公司计划在2026年上半年提交bezuclastinib用于胃肠道间质瘤和晚期系统性肥大细胞增多症的NDA [5] 公司业务与研发管线 - Cogent Biosciences是一家专注于开发针对基因定义疾病的精准疗法的生物技术公司 [6] - 其最先进的临床项目bezuclastinib是一种选择性酪氨酸激酶抑制剂，旨在强效抑制KIT D816V突变以及KIT外显子17的其他突变 [6] - KIT D816V突变是驱动系统性肥大细胞增多症的原因，外显子17突变也存在于晚期胃肠道间质瘤患者中 [6] - 公司还拥有一项针对其内部发现的新型FGFR2/3抑制剂的1期研究，并且研发团队正在开发一系列针对ErbB2、PI3Ka、KRAS和JAK2突变的新型靶向疗法 [6]