核心事件与市场反应 - Ultragenyx Pharmaceutical和Mereo BioPharma于12月29日宣布其治疗成骨不全症的药物setrusumab的三期临床试验数据令人失望 导致两家公司股价分别暴跌42.3%和87.6% [1] - 在过去六个月中 Ultragenyx Pharmaceuticals股价下跌45.7% Mereo BioPharma股价暴跌89.7% 而同期行业指数上涨25.9% [4] 临床试验结果详情 - Orbit和Cosmic研究均未达到主要终点 即与安慰剂或双膦酸盐相比 在降低年化临床骨折率方面未显示出统计学显著性 [2] - 两项研究在次要终点上均显示出骨矿物质密度具有统计学显著意义的改善 且安全性特征未发生变化 [2] - 在Orbit研究中 尽管BMD有显著改善 但并未转化为相应的骨折率降低 且安慰剂组的骨折率较低 [9] - 在儿科Cosmic研究中 患者基线骨折率高于Orbit研究 使用setrusumab后BMD改善与更低的年化骨折率相关 但降低幅度未达统计学显著性 [10] 药物与研发项目背景 - Setrusumab是一种全人源单克隆抗体 靶向并抑制骨形成的关键负调节因子硬化蛋白 [6] - 该药物正在Orbit二期/三期和Cosmic三期研究中 用于治疗I型、III型和IV型成骨不全症的儿科及年轻成人患者 [8] - 成骨不全症是一组影响骨代谢的遗传性疾病 在商业可及地区影响约60,000人 目前尚无获批疗法 [8] 公司后续计划 - Ultragenyx正在审查其运营计划 并将迅速确定并实施重大的成本削减措施 [3][7] - 公司正在对两项研究的数据进行额外分析 包括评估骨折以外的其他骨骼健康和临床终点 以确定该项目的后续步骤 [10] 行业比较与投资参考 - Ultragenyx Pharmaceuticals和Mereo BioPharma目前的Zacks评级均为3级 [11] - 生物科技板块中评级较高的股票包括CorMedix和Castle Biosciences 两者评级均为1级 [11] - 过去60天 CorMedix的2025年每股收益预估从1.85美元上调至2.87美元 2026年预估从2.49美元上调至2.88美元 其股价在过去六个月上涨8% [12] - 过去60天 Castle Biosciences的2025年每股亏损预估从64美分收窄至34美分 2026年预估从1.82美元收窄至1.06美元 其股价在过去六个月大涨93.1% [13]