核心观点 - 美国FDA已接受赛诺菲旗下药物Tzield的补充生物制剂许可申请进行优先审评 旨在将其适用年龄从8岁及以上扩展至1岁及以上 用于延迟2期1型糖尿病患者的3期疾病发作 目标审评决定日期为2026年4月29日 [1] - 此次优先审评基于正在进行的PETITE-T1D 4期研究的中期数据 该研究评估了Tzield在8岁以下儿童中的安全性和药代动力学 [1][4] - 若获批 Tzield将成为首个可用于1岁及以上2期1型糖尿病儿童以延迟3期疾病发作的疾病修饰疗法 [8] 监管与审评进展 - FDA的优先审评授予那些有潜力在严重疾病的治疗、诊断或预防方面提供显著改善的疗法申请 [3] - Tzield已于2022年11月在美国首次获批 用于延迟8岁及以上2期1型糖尿病患者的3期疾病发作 目前也已在中国、英国、加拿大、以色列、沙特阿拉伯、阿联酋和科威特获批 [6] - 2025年11月 欧洲药品管理局人用药品委员会已对相同适应症人群给出积极推荐 其在欧盟的商品名将为Teizeild 其他地区的监管审评仍在进行中 [6] 临床研究详情 - PETITE-T1D是一项正在进行的4期单臂、非随机、开放标签、多中心研究 旨在评估Tzield在8岁以下2期1型糖尿病儿童中的安全性和药代动力学 [4] - 2期1型糖尿病的定义为存在两种或更多1型糖尿病相关自身抗体并伴有血糖异常 [4] - 该研究已招募23名参与者 治疗方案为连续14天每日静脉输注Tzield 每位参与者的研究持续时间可能长达26个月以进行随访和监测 [5] - 该研究的中期数据已在第51届国际儿童和青少年糖尿病学会年会上公布 并同步发表于《Diabetologia》期刊 [2] 产品与疾病背景 - Tzield是一种CD3导向的单克隆抗体 是自身免疫性1型糖尿病领域首个且唯一的疾病修饰疗法 [6] - Tzield通过保护胰腺中分泌胰岛素的β细胞来减缓疾病进展 [8] - 1型糖尿病是一种进行性自身免疫疾病 根据疾病进展分为四个阶段 [7] - 阶段1：自身免疫攻击开始 血液中存在2种或更多自身抗体 血糖正常 无症状 [7] - 阶段2：存在自身抗体且因β细胞功能逐渐丧失出现血糖异常 仍无症状 [12] - 阶段3：大量β细胞被破坏 出现临床高血糖及典型症状 需每日进行胰岛素替代治疗 [12] - 阶段4：长期患病 常伴有慢性糖尿病并发症 β细胞质量估计减少高达95% 自身抗体可能消失 [12] 公司信息 - 赛诺菲是一家以研发驱动、人工智能赋能的生物制药公司 专注于利用对免疫系统的深入理解来发明药物和疫苗 [9] - 赛诺菲在泛欧交易所和纳斯达克上市 代码分别为SAN和SNY [9]