公司核心进展 - 美国食品药品监督管理局授予其候选药物pemvidutide用于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎的突破性疗法认定 [1] - 突破性疗法认定旨在加速针对严重或危及生命疾病的药物的开发和审评 这些药物需有初步临床证据表明其在临床重要终点上可能比现有疗法有显著改善 [2] - 公司首席执行官表示 该认定验证了pemvidutide的潜力 基于二期b阶段数据 公司正集中精力推进该药物的后期开发 [3] - 公司已完成与FDA富有成效的二期结束会议 并就三期注册试验参数达成一致 计划启动一项为期52周、评估多个剂量的三期试验 [4] - 该三期试验预计将采用基于活检的终点以支持潜在的加速批准 并将使用首个获FDA批准用于MASH临床试验的AI病理学工具AIM-MASH AI Assist [4] 药物临床数据 - 突破性疗法认定的授予基于IMPACT二期b试验的24周数据 数据显示在肝纤维化不恶化的情况下 实现了具有统计学显著性的MASH缓解 以及肝脂肪、纤维化和肝脏炎症的非侵入性检测指标的早期显著改善 [3] - 2025年12月 公司报告了IMPACT试验的48周顶线数据 显示与安慰剂相比 pemvidutide在关键非侵入性检测指标上持续改善 包括增强肝纤维化测试和肝脏硬度测量 且从第24周起在两个剂量水平上均有进一步降低 支持其持续的抗纤维化活性 [3] - 在第48周时 接受1.8 mg剂量治疗的患者体重进一步减轻且无平台期迹象 pemvidutide保持了在第24周观察到的良好耐受性特征 包括因不良事件导致的停药率低于安慰剂组 [3] 药物机制与研发管线 - Pemvidutide是一种新型研究性肽类药物 具有平衡的1:1胰高血糖素/GLP-1双重受体激动剂活性 正在开发用于治疗MASH、酒精使用障碍和酒精相关肝病 [6] - 激活胰高血糖素受体对肝脏产生直接影响 包括减少肝脏脂肪、炎症和纤维化 而GLP-1受体介导代谢效应 如抑制食欲和减轻体重 [6] - FDA已授予pemvidutide用于治疗MASH和AUD的快速通道资格 以及用于MASH的突破性疗法认定 [7] - 针对AUD的二期试验和针对ALD的二期试验已分别于2025年5月和7月启动 目前正在进行中 [8] 疾病背景与市场机会 - 代谢功能障碍相关脂肪性肝炎是一种进行性肝病 以肝脏脂肪堆积、炎症和纤维化为特征 若不治疗可能发展为肝硬化、肝衰竭或肝癌 是美国肝移植最常见的原因之一 [5] - 目前获批的治疗方案可能无法完全解决MASH患者的代谢驱动因素和可能带来长期风险的纤维化问题 [5] - Altimmune是一家后期临床阶段的生物制药公司 专注于为严重肝病患者开发疗法 [9]