公司近期动态 - 公司首席执行官Patrice Rioux博士将于2026年1月5日参加美国线粒体疾病基金会2026年“从实验室到临床”网络研讨会 [1] - 在网络研讨会期间，首席执行官将提供关于公司主要候选产品TTI-0102的临床进展更新，包括针对MELAS的2期临床项目更新以及即将在美国开展的针对Leigh综合征谱系的2a期临床试验计划 [2] 核心产品管线与临床进展 - 公司两个主要的临床项目包括针对MELAS的2期临床项目和针对Leigh综合征谱系的2a期临床项目 [2] - 主要候选产品TTI-0102是一种基于半胱胺的下一代前药，旨在解决第一代硫醇疗法相关的局限性，包括半衰期短、胃肠道副作用和给药限制 [6] - TTI-0102作为前药，在摄入后代谢，可实现半胱胺的控释，具有改善耐受性和每日一次给药的潜力 [6] - TTI-0102正在多个与线粒体功能障碍和氧化应激相关的适应症中进行评估 [6] - 公司在MELAS的2期临床试验已在欧洲领先的学术医疗中心完成 [9] - 针对Leigh综合征谱系的2a期美国临床试验计划于2026年第一季度启动，将与一家领先的儿科医院合作进行 [9] - 公司管线还包括计划在儿科代谢功能障碍相关脂肪性肝炎中开展的2期临床试验，以及计划在肾性胱氨酸病中开展的3期临床试验 [7] 目标疾病领域与市场 - 公司专注于开发用于治疗罕见线粒体和代谢疾病的下一代硫基前药 [1] - TTI-0102旨在解决线粒体氧化应激，这是多种遗传性线粒体疾病的核心病理特征，目前尚无获批疗法 [2] - 线粒体脑肌病伴乳酸酸中毒和卒中样发作是一种遗传性线粒体疾病，估计全球患病率约为每10万人中4.1例 [4] - 氧化应激，包括谷胱甘肽和牛磺酸的缺乏，在线粒体功能障碍中起重要作用，是MELAS等线粒体疾病的潜在病理机制 [4] - Leigh综合征谱系是一种罕见的遗传性疾病，估计每4万例活产婴儿中发生1例 [5] - 目前尚无针对Leigh综合征谱系的获批药物 [5] 公司背景 - Thiogenesis Therapeutics Corp 是一家临床阶段的生物制药公司，总部位于加利福尼亚州圣地亚哥 [7] - 公司在多伦多证券交易所创业板公开交易，股票代码为TTI，在美国OTCQX市场交易，股票代码为TTIPF [7] - 公司正在开发含硫前药，作为先前获批的硫醇活性化合物的前体，有潜力治疗存在未满足医疗需求的严重儿科疾病 [7]