公司里程碑事件 - Milestone Pharmaceuticals宣布其etripamil鼻喷雾剂的上市许可申请已获欧洲药品管理局受理 该药物旨在成为首个在医疗机构外快速、可靠治疗阵发性室上性心动过速的方案 在欧洲其有条件批准的商标名为TACHYMIST™ 预计审批决定将于2027年第一季度做出 [1] - 公司总裁兼首席执行官表示 此次MAA提交遵循了EMA的指导 并包含了支持美国FDA批准etripamil用于治疗PSVT的全球临床数据包 TACHYMIST有望成为首个获批的患者自我给药疗法 为欧洲约200万PSVT患者带来护理上的重要进步 [2] 产品临床数据与疗效 - MAA提交得到了一项包含超过1,800名参与者和超过2,000次PSVT发作的稳健临床试验项目的疗效、安全性和耐受性结果支持 其中包括成功的3期RAPID试验 该试验结果于2023年发表在《柳叶刀》上 [3] - 在临床研究中 使用etripamil的参与者将症状性PSVT转复为窦性心律的可能性是安慰剂组的两倍 且转复速度比安慰剂组快三倍以上 [3] - 在RAPID试验中 64%的自我给药etripamil患者在30分钟内从PSVT转复为窦性心律 而安慰剂组为31% 风险比为2.62 在一小时时 73%的参与者显示出疗效获益 [3] - 接受etripamil治疗的患者转复时间中位数为17分钟 而安慰剂组为54分钟 显示出显著且持久的早期获益 [3] 产品安全性与开发进展 - 在所有亚组中观察到一致的安全性特征和治疗效果 包括同时服用β受体阻滞剂或钙通道阻滞剂的参与者 在随机临床试验中 ≥5%参与者发生的最常见不良事件为轻度至中度且具有暂时性 包括局部鼻腔不适、鼻塞、流涕、喉咙刺激和鼻出血 因不良事件中止治疗的试验参与者比例低于2% [4] - Etripamil已获美国FDA批准 用于成人将阵发性室上性心动过速的急性症状发作转复为窦性心律 商品名为CARDAMYST™ 它是一种新型钙通道阻滞剂鼻喷雾剂 设计为患者自我给药的快速反应疗法 无需直接医疗监督 [6] - 目前 etripamil正处于治疗儿科患者PSVT的2期开发阶段 以及治疗成人伴有快速心室率的房颤急性发作的3期开发阶段 [8] 疾病背景与市场潜力 - 据估计 美国有200万人 欧洲另有200万人被诊断为PSVT PSVT是一种心律失常 其特征是突发性心跳过速 心率通常超过每分钟150至200次 发作不可预测且可能持续数小时 对患者日常生活造成严重限制和困扰 [5] - 许多医疗保健提供者对缺乏有效治疗方案感到不满 患者通常需要长时间、负担重且昂贵的急诊就诊 甚至接受侵入性心脏消融手术 [5] - 若获批准 etripamil鼻喷雾剂有望为患者在医疗机构外提供一个安全有效的自我给药治疗选择 [7] - 该药物旨在为医疗保健提供者提供一种新的治疗选择 以实现按需护理和患者自我管理 这种便携、自我给药的治疗可能让患者能主动管理病情并获得更强的控制感 [8] 公司概况 - Milestone Pharmaceuticals Inc 是一家生物制药公司 致力于开发和商业化创新心血管药物 其主导产品是CARDAMYST™鼻喷雾剂 这是一种新型钙通道阻滞剂 已获FDA批准用于成人PSVT急性症状发作的转复 该药物也正在开发用于治疗与AFib-RVR相关的症状性阵发性发作 [9]