核心观点 - 生物制药公司GENFIT宣布其治疗慢加急性肝衰竭（ACLF）的主要在研候选药物G1090N在1期临床试验中显示出良好的安全性，并在体外研究中表现出强大的抗炎活性，为其进入2期概念验证研究奠定了基础 [1][7] 药物G1090N的1期临床与体外研究结果 - 1期开放标签试验评估了G1090N在健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学，单次递增剂量和多次递增剂量阶段各有13名健康志愿者入组，总参与者为76人，观察到的安全性支持继续评估 [3] - 在体外研究中，G1090N在来自1期研究参与者的外周血单核细胞测定中，对LPS诱导的IL-6和TNFα细胞因子产生显示出高达76%的统计学显著抑制 [8] - G1090N的生物活性代谢物在肝硬化捐赠者的血液体外测定中证实了其抗炎潜力，在首次人体研究中测试的剂量下显示出强大的抗炎活性，并有效作用于循环免疫细胞的靶点机制 [8] 专家评价与临床意义 - 专家评论指出，1期观察到的安全性以及体外测定中一致的生物活性是研发进程中的重要一步，这些发现使G1090N成为治疗急性失代偿和ACLF患者的有希望的候选药物，该疾病目前尚无获批疗法且存在大量未满足的医疗需求 [2] - 研究结果表明G1090N调节驱动全身炎症的关键通路，而全身炎症是伴或不伴ACLF的急性失代偿性肝硬化的重要诱因 [8] 公司研发策略与后续计划 - 基于当前结果，公司将与包括美国FDA在内的监管机构接洽，以确定在ACLF等炎症性疾病中推进至2期概念验证研究的最佳路径 [4] - 公司目前专注于慢加急性肝衰竭及相关疾病，并开发具有互补作用机制的疗法资产，其研发组合涵盖多个开发阶段，确保持续的信息流 [9] 公司背景与研发实力 - GENFIT是一家致力于改善罕见、危及生命的肝病患者生活的生物制药公司，在肝病研发领域拥有超过二十年的丰富历史和扎实的科学传承 [6] - 公司在开发高潜力分子方面的专长在2024年达到顶峰，其药物Iqirvo®获得了美国FDA、欧洲EMA和英国MHRA的加速批准，用于治疗原发性胆汁性胆管炎，目前已在多个国家上市销售 [10] - 除疗法外，公司还拥有包括用于检测代谢功能障碍相关脂肪性肝炎的NIS2+®在内的诊断特许经营权 [11] - 公司自2025年起成为BCorp™认证公司，总部位于法国里尔，并在巴黎、苏黎世和美国剑桥设有办事处，公司在巴黎泛欧交易所上市，Ipsen在2021年收购了公司8%的资本，成为其最大股东之一 [12]