文章核心观点 - 和黄医药宣布其新型Syk抑制剂索乐帕尼在中国治疗成人温抗体型自身免疫性溶血性贫血的III期注册研究达到主要终点 计划于2026年上半年向中国国家药监局提交新药上市申请 [1][3] 关于疾病与市场 - 自身免疫性溶血性贫血是一种因产生抗红细胞抗体导致红细胞破坏的自身免疫性疾病 成人年发病率估计为0.8-3.0/10万 患病率估计为17/10万 死亡率8-11% [2] - wAIHA是AIHA最常见的形式 约占所有成人AIHA病例的75-80% [2] - wAIHA是一种高度异质性且经常慢性复发的疾病 严重影响患者生活质量 严重时若未有效控制可能危及生命 [3] 关于临床试验ESLIM-02 - ESLIM-02是一项针对至少一种标准疗法后复发或难治的原发性或继发性wAIHA成人患者的随机、双盲、安慰剂对照中国II/III期研究 [2] - III期注册部分达到了主要终点 即治疗第5周至第24周内的持久血红蛋白应答率 [1] - 2025年1月发表在《柳叶刀-血液病学》上的II期研究结果显示 与安慰剂相比 索乐帕尼在前8周的总缓解率为43.8% vs 0% 在24周索乐帕尼治疗期间（包括从安慰剂组交叉的患者）总缓解率达66.7% 且安全性良好 [2] - 完整研究结果将提交至即将召开的科学会议 [3] 关于药物索乐帕尼 - 索乐帕尼是一种新型、研究性、选择性口服小分子抑制剂 靶向脾酪氨酸激酶 [4] - Syk是B细胞受体和Fc受体信号传导的主要组成部分 是治疗多种B细胞淋巴瘤亚型和自身免疫性疾病的成熟靶点 [4] - 在wAIHA中 抑制Syk可能通过抑制吞噬作用和减少抗体产生来产生潜在治疗效果 [5] - 除wAIHA外 索乐帕尼也在研究用于治疗免疫性血小板减少症 其在中国针对原发性ITP的III期试验ESLIM-01已取得阳性结果并发表在《柳叶刀-血液病学》 计划在2026年上半年重新提交用于二线ITP的NDA [6] - 和黄医药目前在全球范围内保留索乐帕尼的所有权利 [6] 关于公司后续计划 - 和黄医药计划在2026年上半年向中国国家药监局提交索乐帕尼用于治疗wAIHA的新药上市申请 [3]