公司近期活动 - Gain Therapeutics公司宣布将参加第44届摩根大通医疗健康会议周期间的多场行业会议，包括Sachs神经科学创新论坛、Demy-Colton/Informa生物技术展示会以及LifeSci Advisors公司交流活动 [1] - 具体会议安排如下：Sachs论坛将于2026年1月11日举行，包含管理层演讲和一对一会议；Biotech Showcase将于2026年1月12日至14日举行，包含演讲和一对一会议；LifeSci Advisors公司交流活动将于2026年1月14日举行，为一对一会议形式 [3] - 投资者可通过LifeSci Partners活动注册或联系代表Alex Grossman，以及在Biotech Showcase的合作系统中预约，以在会议期间与公司管理层进行面对面会谈 [3][4] 核心研发管线GT-02287 - 公司主要候选药物GT-02287是一种口服、具有脑渗透性的小分子变构酶调节剂，目前正处于针对伴有或不伴有GBA1基因突变的帕金森病的1b期临床试验阶段 [5][6][8] - 该药物的作用机制是通过恢复因GBA1基因突变或其他年龄相关应激因素而错误折叠和功能受损的溶酶体酶葡萄糖脑苷脂酶的功能 [5] - 在临床前帕金森病模型中，GT-02287显示出恢复GCase酶功能、减少内质网应激、溶酶体和线粒体病理、α-突触核蛋白聚集、神经炎症和神经元死亡，并降低了神经退行性病变生物标志物血浆神经丝轻链水平 [5] - 在GBA1-PD和特发性PD的啮齿动物模型中，GT-02287被证明可以挽救运动功能和步态缺陷，并防止如筑巢等复杂行为缺陷的发展 [5] 临床试验进展与资助 - GT-02287的1b期临床试验主要终点是评估该药物在帕金森病患者中给药三个月后的安全性和耐受性，该试验在澳大利亚的七个中心招募了参与者 [6] - 近期开始的1b期研究扩展部分允许参与者继续接受GT-02287治疗，总治疗时间最长可达12个月 [6] - 公司的帕金森病领先项目在早期开发阶段已获得迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会、GBA帕金森病Silverstein基金会，以及由欧盟地平线2020研究和瑞士创新署Innosuisse共同资助的Eurostars-2联合项目的资金支持 [7] 公司平台与研发策略 - Gain Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，专注于发现和开发下一代变构疗法 [8] - 公司部署其先进的Magellan™平台，能够发现新型变构小分子调节剂，以恢复或破坏蛋白质功能，从而加速药物发现并为神经退行性疾病、罕见遗传病和肿瘤学等领域难治性疾病开发新型疾病修饰疗法 [10] - 除了帕金森病，GT-02287在戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病中也具有进一步开发潜力 [9] - 公司还拥有多个未公开的临床前资产，靶向溶酶体贮积症、代谢性疾病和实体瘤 [9]