核心观点 - Ionis Pharmaceuticals与合作伙伴GSK宣布其慢性乙肝在研药物bepirovirsen在两项关键三期临床试验中达到主要终点 数据显示具有统计学显著性和临床意义的功能性治愈率 若获批有望成为首个为期六个月的有限疗程疗法[1][3][5] - 分析师认为bepirovirsen是一个被低估的机遇 并指出Ionis公司在2026年将有五项三期临床数据读出 已取得良好开端[6] - Ionis Pharmaceuticals另一款在研药物olezarsen在治疗严重高甘油三酯血症的三期临床中也达到主要终点 显示出强大的疗效[7] 药物合作与财务条款 - GSK于2019年从Ionis公司获得了bepirovirsen的授权 两家公司共同合作开发[1] - 根据协议 Ionis公司已获得首付款、许可费和研发里程碑付款 并有资格获得额外的1.5亿美元监管和销售里程碑付款 以及bepirovirsen净销售额10-12%的分层特许权使用费[2] 临床试验数据与疗效 - B-Well 1和B-Well 2研究共纳入超过1800名慢性乙肝患者[1] - 与单独标准治疗相比 bepirovirsen联合标准治疗的功能性治愈率显著更高[3] - 在所有分级终点上结果均具有统计学显著性 特别是在基线表面抗原≤1000 IU/ml的患者中 显示出更大的疗效[3] - 研究显示其安全性和耐受性可接受 与其他研究报道一致[4] 市场潜力与疾病背景 - 慢性乙肝影响全球超过2.5亿人 是导致肝癌的主要原因[2] - 分析师指出 吉利德科学的Vemlidy在2025财年收入预计将超过10亿美元 且同比增长11% 这凸显了bepirovirsen的市场机遇[6] - 若获批 bepirovirsen有潜力成为未来序贯治疗策略的基石疗法[5] 开发进展与计划 - 完整研究结果将提交给即将召开的科学大会发表 并计划在同行评审期刊上出版[4] - 数据将用于支持计划在2026年第一季度向全球卫生监管机构提交的注册申请[4] - Ionis公司另一药物olezarsen在治疗严重高甘油三酯血症的三期研究中 在六个月时使空腹甘油三酯水平实现高达72%的具有高度统计学显著性的安慰剂校正平均降低[7] 市场反应与分析师观点 - 消息发布时 Ionis Pharmaceuticals股价上涨4.06%至84.80美元 GSK股价上涨1.20%至51.16美元[8] - William Blair重申对Ionis的“跑赢大盘”评级 但指出需要完整数据以更好地理解bepirovirsen的产品特性[7] - 分析师认为 考虑到Ionis在2026年预期的五项三期临床数据读出 bepirovirsen的成功是一个良好的开端[6]