核心观点 - 公司Herantis Pharma宣布其帕金森病治疗药物HER-096的1b期临床试验生物标志物数据取得积极结果 数据显示HER-096在患者体内引发了明确的生物学反应 其生物标志物谱与预期的药物作用机制一致 这标志着项目开发的关键里程碑 降低了项目风险 并为计划中的2期临床试验提供了支持 [2][3][4] 试验设计与数据结果 - 1b期试验共纳入24名帕金森病患者 在为期四周的治疗期内 患者接受每周两次的HER-096或安慰剂给药 [6] - 试验的探索性生物标志物项目评估了人体对HER-096的生物学反应 生成并分析了超过250万个数据点 [6] - 生物标志物数据显示 HER-096暴露与关键疾病相关通路的变化相关 这些通路包括蛋白质稳态、线粒体功能和神经炎症 这与预期的药物作用机制一致 并显示出疾病修饰潜力 [5][8] - 非靶向生物标志物分析发现 在HER-096治疗后 与蛋白质稳态、线粒体功能和神经炎症相关的生物标志物出现了一致的、与治疗相关的变化 这些通路与未折叠蛋白反应及帕金森病具有生物学相关性 [9] - 靶向与非靶向生物标志物数据集之间的一致性 证明了与HER-096作用机制直接相关的生物通路受到了调节 这与临床前研究结果一致 [9] 对项目开发的意义与后续计划 - 这些数据为潜在合作伙伴和投资者降低了项目风险 支持了计划中用于评估临床疗效的2期试验的准备就绪 并为剂量选择提供了指导 [4] - 生物标志物数据将用于为后续研究的剂量选择和临床终点优化提供信息 并指导未来试验中需确认的生物标志物的优先排序 [7] - 公司计划在2026年将HER-096推进至2期临床试验 以评估其在早期帕金森病患者中的疗效、安全性和耐受性 [10] - 这些生物标志物数据将在即将举行的科学会议上展示 并提交给同行评审的科学期刊发表 [7] 公司背景与产品信息 - Herantis Pharma是一家临床阶段的生物技术公司 致力于开发帕金森病的疾病修饰疗法 [10] - 公司的主要产品HER-096是一种首创的小肽 它结合了脑多巴胺神经营养因子（CDNF）的神经保护机制 并具有皮下给药的便利性 [10] - 在1b期临床试验中 HER-096在帕金森病患者中显示出普遍的安全性和良好的耐受性 [10] - 公司将于1月8日欧洲东部时间12:00（欧洲中部时间11:00）举行网络直播 [8]