核心交易概述 - Santhera Pharmaceuticals与Nxera Pharma UK Ltd达成独家许可协议 授权Nxera在日本、韩国、澳大利亚和新西兰开发、生产和商业化AGAMREE® (vamorolone) 用于治疗杜氏肌营养不良症[1] - 协议总潜在价值高达2.05亿美元 包括4000万美元首付款和高达1.65亿美元的销售及监管里程碑付款 以及基于净销售额的两位数分层特许权使用费[2] - 首付款4000万美元由3000万美元现金和1000万美元股权投资组成 股权投资部分以每股14.91瑞士法郎的价格购买约53万股Santhera股票 较公告前30日成交量加权平均价溢价20%[1][2] 协议财务条款 - Santhera将获得4000万美元首付款 其中3000万美元为现金 1000万美元为股权投资[2] - 股权投资对应的约53万股股票将在协议完成后不久发行 并受常规锁定期限制[2] - Santhera有资格获得高达1.65亿美元的销售和监管里程碑付款[2] - Santhera将获得授权区域内AGAMREE净销售额的两位数分层特许权使用费[2] 合作方职责与优势 - Nxera将负责在授权区域内获得AGAMREE的监管批准 包括进行注册桥接临床研究 并主导相关的商业和生产活动[3] - Nxera在亚太地区拥有成熟的商业能力以及开发和监管专业知识 特别是在日本 DMD患者存在显著的未满足医疗需求[3] - Nxera团队通过2023年收购Idorsia的日本和亚太业务 获得了vamorolone的先前开发和生产经验 其前Idorsia团队成员在巴塞尔曾参与该产品早期开发[3] - Nxera在开发和商业化专科治疗药物方面拥有专业知识 其主导产品为PIVLAZ™ (clazosentan)[3] 产品AGAMREE® (vamorolone) 简介 - AGAMREE是一种新型药物 其作用模式基于与糖皮质激素相同的受体结合 但改变其下游活性 并且不是11-β-羟基类固醇脱氢酶的底物 该酶可能导致局部药物放大和局部组织中的皮质类固醇相关毒性[5] - 该机制显示出将疗效与类固醇安全性问题“解离”的潜力 因此AGAMREE被定位为一种解离性抗炎药 是现有皮质类固醇的替代方案 后者是目前DMD儿童和青少年患者的标准治疗[5] - 在关键的VISION-DMD研究中 AGAMREE在治疗24周时达到了与安慰剂相比的主要终点“起立时间”速度 并显示出良好的安全性和耐受性特征[6] - 现有数据显示 与皮质类固醇不同 AGAMREE对生长没有限制 并且对骨代谢没有负面影响 骨形成和骨吸收血清标志物显示正常[7] 公司背景 - Santhera Pharmaceuticals是一家瑞士专科制药公司 专注于开发和商业化针对高度未满足医疗需求的罕见神经肌肉疾病的创新药物[9] - 公司拥有来自ReveraGen的AGAMREE® (vamorolone)全球所有适应症的独家许可[9] - AGAMREE用于治疗DMD已在美国、欧盟、英国、中国、香港和加拿大获得批准[9] - Santhera已将AGAMREE在北美地区的权利许可给Catalyst Pharmaceuticals 在中国和东南亚部分国家的权利许可给Sperogenix Therapeutics[9] - Nxera Pharma是一家技术驱动的生物制药公司 致力于寻找新的专科药物以改善日本及全球未满足需求患者的生活[11] - 公司在日本建立了敏捷的新一代商业业务 以开发和商业化创新药物 包括几款已上市产品[11] - Nxera Pharma在东京、大阪、伦敦、剑桥、巴塞尔和首尔设有主要办事处 并在东京证券交易所上市[11]