合作公告概览 - 生物制药公司Rakovina Therapeutics与生成式人工智能公司Variational AI宣布扩大合作 专注于优化Rakovina的kt-5000系列ATR抑制剂 [1] 合作细节与目标 - 双方签署新协议 将合作重点放在对由Variational AI的Enki™生成式AI平台识别、并由Rakovina选定用于kt-5000 ATR抑制剂项目的候选药物进行先导化合物优化上 [2] - 在扩大合作范围内 Variational AI将应用其生成式AI平台迭代优化初始先导化合物 目标是在数月内（而非行业标准的数年）确定临床候选药物 [2] - Variational AI将生成并优先排序多个优化后的化合物设计 而Rakovina将完全控制哪些候选药物进入实验室测试和进一步开发 [3] - 此次扩大合作旨在加速高质量开发候选药物的识别 同时减少早期药物发现通常所需的时间和成本 [3] 药物项目背景 - Rakovina的kt-5000项目包含一系列靶向ATR（共济失调毛细血管扩张症和Rad3相关蛋白）的小分子抑制剂 ATR是DNA损伤反应的核心调节因子 能使癌细胞在复制压力和DNA损伤下存活 [4] - ATR抑制已成为大型制药公司中一种有前景的实体瘤治疗策略 尤其适用于具有DNA修复缺陷的癌症 如卵巢癌、乳腺癌和前列腺癌 [4] - Rakovina近期在神经肿瘤学会年会上报告了kt-5000系列的结果 包括具有双重ATR/mTOR活性且旨在实现中枢神经系统渗透的化合物 [5] - 这些临床前发现凸显了解决现有ATR抑制剂已知局限性的努力 并支持对化合物的持续优化 [5] 公司高层评论 - Rakovina Therapeutics执行主席Jeffrey Bacha表示 与Variational AI的扩大合作能够对选定进行进一步评估的kt-5000化合物进行高度聚焦、AI驱动的优化 特别关注效力、选择性和中枢神经系统渗透性 从而更高效地识别高质量候选药物 同时保持开发和合作的战略灵活性 [6] - Variational AI联合创始人兼首席执行官Handol Kim表示 其Enki™生成式AI平台已为Rakovina生成了有前景的先导化合物 通过扩大合作 将应用Enki™通过局部化学搜索来开发这些新先导化合物 高效进行先导化合物优化 使Rakovina能更快进入人体试验 [6] 公司简介 - Variational AI是一家生成式AI药物发现公司 致力于重新定义小分子药物发现和开发的经济模型 其专有的生成式AI基础模型Enki™旨在设计新颖、优化的小分子候选药物 具有更好的效力、选择性和可合成性 以帮助合作伙伴加速早期发现和先导化合物优化 [7] - Rakovina Therapeutics是一家生物制药研究公司 专注于开发创新癌症疗法 其工作基于靶向DNA损伤反应的独特技术 并利用专有的Deep-Docking™和Enki™平台的人工智能 通过AI可以比以往更快的速度审查和优化候选药物 [8] - 公司已建立了一条独特的DNA损伤反应抑制剂产品线 目标是与制药合作伙伴合作 推动一个或多个候选药物进入人体临床试验 [9]