核心交易概述 - Santhera Pharmaceuticals与Nxera Pharma UK Ltd.就AGAMREE® (Vamorolon)在特定区域达成独家许可协议 该协议涵盖日本、韩国、澳大利亚和新西兰市场的开发、制造和商业化[2] - 交易总预付款为4000万美元 包括3000万美元现金以及价值1000万美元的Santhera股权出资 股权出资部分以每股14.91瑞士法郎的价格购买约53万股 该价格较公告前30日成交量加权平均价有20%的溢价[1][3] - 除预付款外 Santhera还有资格获得高达1.65亿美元的销售和里程碑付款 以及在许可区域内基于AGAMREE净销售额的两位数分级特许权使用费[3] 协议财务细节 - 股权出资部分购买的股票将在协议完成后不久发行 并受常规锁定期限制[3] - 此次战略合作利用了Nxera在亚太地区 特别是日本 经过验证的商业能力以及开发和监管专长[4] 合作方背景与职责 - Nxera是一家领先的国际生物制药公司 专注于日本及整个亚太地区罕见病和专科药物的临床开发和商业活动[2] - Nxera将负责在许可区域内获得AGAMREE的监管批准 包括进行一项用于注册的临床桥接研究 并领导相关的商业和制造活动[4] - Nxera团队通过2023年收购Idorsia的日本和亚太业务 在Vamorolon的开发和制造方面拥有广泛经验 前Idorsia团队成员在巴塞尔此前已在该产品的早期开发阶段工作过[4] - Nxera在开发和商业化专科治疗方面拥有专业知识 其主导产品为PIVLAZ™ (Clazosentan)[4] 产品与市场机会 - AGAMREE是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的新型药物 其作用机制与糖皮质激素结合相同受体 但修饰了下游活性 且不是11-β-羟基类固醇脱氢酶酶的底物 这有望将疗效与类固醇的安全性顾虑分离开来[6] - 在关键的VISION-DMD研究中 AGAMREE在治疗24周后 与安慰剂相比达到了主要终点（从仰卧位起身的速度 p=0.002）并显示出良好的安全性和耐受性特征[7] - 现有数据显示 与皮质类固醇不同 AGAMREE不会限制生长 并且对骨代谢没有负面影响[8] - 日本市场对DMD治疗存在大量未满足的医疗需求[4] - AGAMREE已在美国、欧盟、英国、中国和香港获得监管批准用于治疗DMD[9] 管理层评论 - Santhera首席执行官Dario Eklund表示 此次合作是扩大AGAMREE全球可及性使命的重要里程碑 Nxera的专业知识和基础设施使其成为挖掘该产品在这些市场全部潜力的理想合作伙伴[5] - Nxera总裁兼首席执行官Christopher Cargill表示 AGAMREE差异化的安全性和有效性特征有潜力改变治疗标准 它允许早期使用、完全剂量和长期治疗 从而消除了该地区目前使用的类固醇疗法的关键局限性[5]