合作核心内容 - Lexeo Therapeutics与强生公司宣布达成一项研究合作 旨在研究基因疗法的局部心脏递送 [1] - 合作旨在通过利用Impella™心脏泵技术研究前沿的给药途径 将AAV递送集中于心脏 从而提升基因疗法对遗传介导心血管疾病的潜在疗效和安全性 [1] - 合作将结合Lexeo在心脏基因医学领域的专长与强生在心血管治疗和循环技术（包括Impella心脏泵）方面的专长 [1] 合作目标与技术细节 - 合作将加速一个临床前心脏靶点的开发 该开发将采用新颖的、局部化的病毒基因疗法给药途径 [1] - 通过利用Impella心脏泵实现局部化给药以集中递送至心脏 旨在大幅降低所需AAV剂量并提高基因疗法安全性 同时最大化转基因表达和临床疗效 [2] - Impella心脏泵提供直接的心脏减负以增强心肌灌注 这可能有助于基因疗法的递送 [1] 公司背景与产品管线 - Lexeo Therapeutics是一家总部位于纽约的临床阶段基因医学公司 致力于通过开创性科学重塑心脏健康 从根本上改变心血管疾病的治疗方式 [3] - 公司正在推进一系列针对疾病潜在遗传原因的治疗候选药物 包括用于治疗弗里德赖希共济失调心肌病的LX2006 用于治疗plakophilin-2致心律失常性心肌病的LX2020 以及其他针对高度未满足需求的严重疾病的药物 [3]