公司战略与2026年展望 - 2025年是公司的转型之年 公司已转变为专注于晚期开发的同种异体CAR-T公司 并启动了lasme-cel的关键性2期试验 [2] - 2026年的战略重点包括 全力执行针对急性淋巴细胞白血病的lasme-cel关键2期BALLI-01试验 预计在第四季度获得中期数据 公布针对非霍奇金淋巴瘤的eti-cel的1期NATHALI-01试验完整数据 并利用与阿斯利康战略合作的势头 [2] 同种异体CAR-T产品管线进展 - Lasme-cel (BALLI-01试验): 关键性2期临床试验于2025年10月启动 预计在2026年第四季度完成首次中期分析 [3] - Lasme-cel 1期疗效数据: 在目标2期人群中的总缓解率为100% 完全缓解或伴血细胞不完全恢复的完全缓解率为56% 其中约80%的患者达到微小残留病灶阴性状态 在既往接受过CD22靶向治疗后复发的患者中 MRD阴性CR/CRi率为60% [5] - Lasme-cel 生存与安全性数据: 达到MRD阴性CR/CRi的患者中位总生存期为14.8个月 安全性良好 仅报告一例2级免疫效应细胞相关噬血细胞综合征并已缓解 [5] - Eti-cel (NATHALI-01试验): 2025年12月公布的1期中期数据显示 在当前剂量水平下总缓解率为88% 完全缓解率为63% [6] - Eti-cel 2026年计划: 2026年第一季度将启动联合低剂量白细胞介素-2支持的队列患者入组 以评估进一步提升缓解率和持久性的潜力 预计在2026年第四季度报告完整的1期数据集 [6] 战略合作伙伴进展 - 阿斯利康: 根据联合研究与合作协议 双方正利用公司的基因编辑专业知识和制造能力 开发多达10种针对肿瘤学、免疫学和罕见遗传疾病等领域的新型细胞和基因疗法产品 [4] - Servier/Allogene (CD19项目): 关键2期ALPHA3试验的2026年上半年中期无效性分析仍在按计划进行 根据协议 公司有资格获得高达3.4亿美元的开发和销售里程碑付款以及低两位数的销售分成 [12] - Allogene (CD70项目): TRAVERSE试验在肾细胞癌的1b期队列已完成患者入组 正在计划确定项目的下一阶段 [12] - Iovance: 其PD-1失活的肿瘤浸润淋巴细胞疗法IOV-4001在既往治疗过的晚期黑色素瘤患者中的临床结果预计在2026年第一季度公布 其他潜在适应症也在开发中 [7] 财务状况与投资者交流 - 现金状况: 公司认为其现金、现金等价物和定期存款足以支持其运营至2027年下半年 [8] - 投资者会议: 管理层将参加2026年1月12日至15日举行的第44届摩根大通医疗健康大会 并安排一对一投资者会议 [9] 公司背景 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司 利用其开创性的基因编辑平台开发挽救生命的细胞和基因疗法 [1] - 公司采用同种异体方法开发CAR-T免疫疗法 致力于开发现货型、即用型基因编辑CAR-T细胞来治疗癌症患者 并拥有内部制造能力 是少数几家能够端到端控制细胞和基因疗法价值链的公司之一 [9] - 公司总部位于法国巴黎 在纽约和北卡罗来纳州罗利设有办事处 在纳斯达克全球市场和泛欧交易所成长板上市 [10]