公司管线进展与关键里程碑 - 针对微囊型淋巴管畸形（microcystic LMs）的QTORIN™雷帕霉素3.9%无水凝胶的3期SELVA研究按计划进行，顶线结果预计在2026年3月公布；若结果积极，计划在2026年下半年提交新药申请（NDA）[1] - 针对皮肤静脉畸形（cutaneous VMs）的QTORIN™雷帕霉素在2025年12月公布了积极的2期顶线结果后，公司已请求与美国FDA召开突破性疗法认定初步建议会议，会议预计在2026年第一季度举行[2] - 计划在2026年下半年启动两项2期临床研究，分别评估QTORIN™匹伐他汀用于治疗播散性浅表性光化性汗孔角化症（DSAP），以及QTORIN™雷帕霉素用于治疗有临床意义的血管角化瘤[2] - 公司计划在2026年下半年宣布一个新的QTORIN™产品候选药物，以及QTORIN™雷帕霉素的第四个临床适应症[2] 核心产品QTORIN™雷帕霉素的临床开发 - QTORIN™雷帕霉素针对微囊型淋巴管畸形的3期SELVA研究是一项单臂、基线对照试验，包含8周观察性基线导入期和24周积极治疗期，该研究入组了51名受试者，超出原定40名目标超过25%[4] - 针对皮肤静脉畸形的2期TOIVA研究达到多个预设的临床医生报告和患者报告疗效终点，在治疗第12周时，73%的试验参与者（11/15）在总体皮肤静脉畸形研究者整体评估（Overall cVM-IGA）上有改善，其中67%的参与者（10/15）被评为“显著改善”（+2）或“非常显著改善”（+3）[5] - 针对有临床意义的血管角化瘤，公司计划在2026年第一季度与FDA会面讨论约10-20名患者的2期研究设计，研究预计在2026年下半年启动[5] - 针对微囊型淋巴管畸形的开发项目已获得FDA授予的突破性疗法认定、快速通道认定和孤儿药认定，并获得了FDA孤儿药产品资助[5] - 针对皮肤静脉畸形的开发项目已获得FDA快速通道认定[5] - 针对血管角化瘤的开发项目于2025年12月获得FDA快速通道认定[5] 产品管线拓展与市场潜力 - 公司目前有四个项目有潜力成为其对应疾病领域的首创疗法，这些疾病目前均无FDA批准的治疗方法，包括微囊型淋巴管畸形、皮肤静脉畸形、有临床意义的血管角化瘤以及播散性浅表性光化性汗孔角化症[3] - 微囊型淋巴管畸形在美国估计有超过30,000名确诊患者，若获批，QTORIN™雷帕霉素有潜力成为该疾病首个FDA批准疗法和一线标准治疗[1] - 一项2025年10月发表的研究估计，美国仅皮肤静脉畸形的年患病确诊患者超过130,000名[5] - 有临床意义的血管角化瘤在美国估计有超过50,000名确诊患者[5] - 播散性浅表性光化性汗孔角化症在美国估计有超过50,000名确诊患者[5] - QTORIN™匹伐他汀旨在通过直接抑制致病性的甲羟戊酸通路，成为首个针对DSAP的发病机制导向疗法[5] 知识产权与团队建设 - 公司采用结合了专利保护、商业机密和监管独占机制的多层次独占性策略[9] - 2025年，公司获得了两项美国专利，涵盖QTORIN™雷帕霉素的无水组合物、0.1–20% mTOR抑制剂配方以及用于罕见皮肤病的治疗方法，加强了该资产到2038年的多层次保护；公司还为QTORIN™匹伐他汀项目提交了专利，为潜在到2046年的独占性奠定了基础[9] - 公司已加强领导团队，以支持QTORIN™项目，关键任命包括：首席商务官Ashley Kline，她曾在Dompé领导孤儿药OXERVATE®的美国上市，首年即实现盈利，年销售额从上市初期增长至超过5亿美元；首席创新官David Osborne博士，曾参与开发超过三十种已获批的外用药物；医学事务高级副总裁Vimal Patel药学博士；技术运营高级副总裁Jason Burdette；营销副总裁Peter Finlayson；监管事务高级总监Shama Munim[9] - 公司正在积极加强医学事务和商业领导团队，特别是市场准入和销售领导力，为QTORIN™雷帕霉素针对微囊型淋巴管畸形在美国的潜在上市做准备[9]