核心观点 - 公司Cartesian Therapeutics重点推进其核心细胞疗法Descartes-08在多种自身免疫疾病适应症的临床开发，包括重症肌无力、肌炎及青少年皮肌炎，并公布了积极的临床数据与监管进展，公司现金预计可支撑运营至2027年中 [1][7] Descartes-08项目临床进展 - 重症肌无力 (MG) 三期试验：针对乙酰胆碱受体自身抗体阳性重症肌无力的三期AURORA试验入组按计划进行，该试验为随机、双盲、安慰剂对照，计划纳入约100名参与者，以1:1比例随机分组，主要终点为比较第4个月时MG日常生活活动评分改善≥3分的患者比例 [3] - 肌炎适应症拓展：美国FDA已接受Descartes-08用于肌炎的研究性新药申请，公司计划在2026年上半年启动二期无缝适应性临床试验，该试验设计为随机、双盲、安慰剂对照，计划纳入最多50名中重度多难治性皮肌炎和抗合成酶综合征参与者，主要评估第24周时相比标准治疗加安慰剂的安全性与疗效，在10名参与者达到主要终点后进行中期分析，可能支持单一关键性试验 [1][3] - 儿科适应症开发：公司已启动Descartes-08用于包括青少年皮肌炎在内的自身免疫疾病儿科患者的1/2期HELIOS试验，该适应症已获FDA授予罕见儿科疾病认定 [1][3] 临床数据与机制 - 二期b期MG试验长期数据：根据在《自然-医学》上发表的同行评议文章，单疗程治疗后12个月的随访数据显示出深度且持久的应答，在既往未接受过生物制剂治疗的患者亚组中，57%的患者在第6个月达到最小症状表达并维持至第12个月，从第6个月开始逐渐减量背景用药后，第12个月时泼尼松每日剂量的中位减少幅度为55% [4][5] - 作用机制：相关文章阐明Descartes-08通过短暂靶向B细胞成熟抗原，实现了对自身免疫反应的精准重调，在消除高免疫功能的致病性靶细胞的同时，启动了非细胞免疫重置并选择性调节炎症蛋白，而不耗竭保护性免疫功能 [4] - 安全性特征：安全性数据保持一致，未报告细胞因子释放综合征或免疫效应细胞相关神经毒性综合征病例，支持门诊给药 [5] 公司战略与平台拓展 - 下一代疗法与体内递送平台：公司正在通过多项合作探索优化Descartes-08、Descartes-15及下一代药物的体内递送，近期任命在首创CAR-T细胞疗法及体内CAR-T技术方面有先驱经验的Adrian Bot博士加入董事会，以支持该战略拓展 [6] - 现金状况：公司当前现金资源预计可支持计划中的运营，包括完成针对MG的Descartes-08三期AURORA试验以及启动肌炎二期试验，直至2027年中 [1][7] 产品与公司背景 - 核心产品Descartes-08：该产品为靶向B细胞成熟抗原的自体CAR-T细胞疗法，与传统基于DNA的CAR-T疗法不同，其设计无需预处理化疗，可在门诊环境中给药，且无基因组整合相关的癌变风险，已获FDA授予用于治疗MG的孤儿药认定和再生医学先进疗法认定，以及用于治疗青少年皮肌炎的罕见儿科疾病认定 [8] - 公司定位：Cartesian Therapeutics是一家专注于开发自身免疫疾病细胞疗法的临床阶段生物技术公司 [9]