公司核心产品与战略 - 公司正在开发obicetrapib，一种口服、低剂量、每日一次、高选择性的胆固醇酯转移蛋白抑制剂，可作为单药或与依折麦布组成固定剂量复方制剂，旨在作为他汀类药物的辅助疗法，用于现有疗法疗效不足或耐受性不佳的高LDL-C心血管疾病风险患者 [2] - 公司2026年的战略重点包括推进三项三期临床试验，并计划于2026年启动首个针对阿尔茨海默病的专门试验，同时继续开发基于obicetrapib的复方组合产品组合 [3] - 公司已与Menarini集团达成独家许可协议，后者负责obicetrapib在欧洲的监管沟通、商业化及本地开发 [5][8] 监管与商业化进展 - 欧洲药品管理局对obicetrapib单药及obicetrapib/依折麦布固定剂量复方制剂的上市许可申请批准决定预计在2026年下半年做出 [1][3] - 公司正与合作伙伴Menarini为obicetrapib在欧洲的潜在商业上市做准备，该上市取决于预期的EMA批准 [3] - 公司认为，截至2025年12月31日未经审计的约7.29亿美元现金、现金等价物及有价证券余额，足以支持其运营至PREVAIL心血管结局试验数据读出，并在获批后支持后续在美国的商业上市 [7] 临床试验进展与数据 - 三期心血管结局试验PREVAIL的总体主要不良心血管事件发生率与三期BROADWAY试验中观察到的总体发生率趋势一致 [1][3] - 针对2型糖尿病和/或代谢综合征患者的RUBENS三期试验已于2025年12月入组首批患者，预计在2026年底获得顶线结果 [1][3] - 三期PREVAIL试验已于2024年4月完成入组，随机分配了超过9,500名患者 [8][9] - 三期REMBRANDT试验预计在2026年完成约300名患者的入组 [9] - 三期RUBENS试验预计入组约300名患者 [9] 2025年关键成就与数据发布 - 2025年6月和7月，公司公布了BROADWAY临床试验中预设的阿尔茨海默病生物标志物分析的积极数据，并在2025年阿尔茨海默病协会国际会议上展示 [4] - 在BROADWAY试验的预设分析中，obicetrapib在全部分析集和载脂蛋白E4基因携带者中均观察到阿尔茨海默病关键生物标志物p-tau217的统计学显著降低 [4] - 在阿尔茨海默病风险最高的ApoE4/E4携带者中，与安慰剂相比，obicetrapib在12个月内使p-tau217水平降低了20.5% [4] - 2025年8月，公司在欧洲心脏病学会大会上公布了关键三期BROADWAY和BROOKLYN试验的汇总疗效和安全性数据，并同时在《美国心脏病学会杂志》上发表 [4][5] - 2025年8月，公司宣布obicetrapib 10mg单药及10mg obicetrapib加10mg依折麦布固定剂量复方制剂的上市许可申请已被EMA受理 [5] 产品潜力与市场背景 - 在多项二期和三期临床试验中，obicetrapib作为单药或联合疗法均显示出统计学显著的LDL-C降低效果，且副作用特征与安慰剂相似 [8] - 心血管疾病是全球主要死亡原因，预计到2050年将有超过1.84亿美国成年人受其影响 [9][10] - 尽管有降脂疗法可用，但LDL-C达标率仍然很低，在美国，即使在过去12个月有2.69亿张降脂疗法处方被开出，仍有3000万治疗不足的美国成年人未达到基于风险的LDL-C目标，其中1300万人患有动脉粥样硬化性心血管疾病 [10] - 在动脉粥样硬化性心血管疾病患者中，只有不到四分之一的人达到低于70 mg/dL的LDL-C目标，而在极高风险患者中，只有10%达到低于55 mg/dL的目标 [10]