公司核心进展与战略定位 - 公司总裁兼首席执行官Abizer Gaslightwala发布公司更新 重点回顾了2025年的进展 关键的科学和运营里程碑 以及这些进展如何使公司在2026年有望转型为临床阶段的肿瘤学公司[2][3] - 公司计划最早在2026年底启动其首次人体临床试验 并已与药明生物达成战略生产合作伙伴关系 启动了CMC和其他申报前活动以支持临床准备[4] - 公司已启动主要候选药物AKTX-101的IND支持性研究 目标是在2026年底/2027年初开始首次人体试验 同时也在推进针对胃肠道癌和肺癌新型靶点的AKTX-102[6] 核心技术平台与候选药物 - 公司是一家肿瘤生物技术公司 致力于开发基于其专有PH1剪接体调节有效载荷的新一代抗体药物偶联物[2][6] - PH1有效载荷旨在提供差异化的双重作用机制 即直接肿瘤细胞毒性结合免疫激活 并在临床前研究中显示出引人注目的疗效和安全性[4][6] - 先导候选药物AKTX-101靶向癌细胞的Trop2受体 并使用专有连接子 能够将其新型PH1有效载荷直接递送至肿瘤 脱靶效应最小[6] - 与使用微管蛋白抑制剂和DNA损伤剂作为有效载荷的现有ADC不同 PH1是一种新型剪接体调节剂 旨在破坏癌细胞内的RNA剪接 临床前动物模型显示 这种剪接调节可诱导癌细胞死亡 同时激活先天性和适应性免疫系统 从而产生强大而持久的活性[6] 临床前数据与潜在优势 - 在临床前研究中 与传统有效载荷的ADC相比 AKTX-101显示出显著的活性和更长的生存期[6] - AKTX-101有潜力与检查点抑制剂产生协同作用 并且无论是作为单一疗法还是与检查点抑制剂联合使用 都显示出能延长生存期[6] - PH1有效载荷对具有关键致癌驱动因子（如KRAS, BRAF, ARV7, FGF3等）的癌细胞也显示出非常活跃的活性[6]