公司核心进展与战略 - 公司宣布在构建可持续、可预测的精准基因药物开发模式方面取得持续进展 重点更新了其肝脏靶向遗传病和血液学领域的产品线以及2026年的战略重点 [1] - 公司首席执行官强调其碱基编辑平台的力量和一致性 致力于重新定义基因药物的可能性 其方法植根于精准性和可预测性 [2] - 公司预计其截至2025年12月31日的现金、现金等价物和有价证券将使其能够支付预计的运营费用和资本支出需求至2029年 为预计的risto-cel上市和BEAM-302关键开发计划的执行提供资金 [11] 肝脏靶向遗传病产品线 - 公司正在通过静脉输注脂质纳米颗粒递送碱基编辑器 为肝脏靶向遗传病构建单疗程、精准基因编辑疗法的平台方法 [3] - BEAM-302：公司领先的遗传病项目 旨在成为治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症的同类最佳和首创肝脏靶向疗法 在开放标签1/2期临床试验中 治疗已证明首次实现致病突变的临床体内基因校正并确立了概念验证 [4] - 在剂量探索部分 试验中已有超过25名患有肺部和/或肝脏疾病的AATD患者接受了治疗 [4] - 公司已与美国FDA就BEAM-302基于12个月评估的AAT生物标志物的潜在加速批准路径达成一致 为支持未来的BLA提交 公司预计将在正在进行的1/2期研究扩展部分招募约50名额外患者 接受选定的BEAM-302最佳生物剂量治疗 [4] - BEAM-302已被纳入FDA的化学、生产和控制开发与准备试点计划 [4] - 公司预计在2026年第一季度末报告1/2期试验的更新数据和关键开发后续步骤 [4] - BEAM-301：旨在纠正Ia型糖原贮积病患者中最常见的致病突变R83C 有潜力使患者血糖正常化而无需持续补充 并改善关键代谢参数 [5] - BEAM-301目前正在GSDIa患者中进行开放标签1/2期剂量探索试验 第一个队列的给药已完成 第二个队列的入组已启动 公司预计在2026年报告初步临床数据 [12] - 管线扩展：公司预计在2026年上半年披露其肝脏靶向遗传病产品线的下一个临床项目 [6] 血液学产品线 - 公司正在推行针对镰状细胞病的长期、多波次开发战略 旨在逐步将其碱基编辑方法扩展到更广泛的患者亚群 [7] - Risto-cel：一种研究性自体细胞疗法 具有治疗SCD的潜在同类最佳特征 正在进行的BEACON 1/2期临床试验的最新数据显示其差异化的治疗特征 包括更深程度地解决SCD标志物 以及由于中位仅需一个细胞采集周期、快速植入和中性粒细胞减少天数少而减少的住院时间 [8] - BEACON试验的成人和青少年队列已于2025年中期完全入组 所有剂量的生产已于2025年12月完成 [13] - 公司已完成与FDA关于risto-cel预期BLA资料的互动 预计该资料将与先前批准的SCD基因疗法设定的监管先例保持一致 Risto-cel也被纳入FDA的CDRP计划 [13] - 公司预计最早在2026年底提交risto-cel的BLA申请 [1][13] - 下一代项目：公司正优先考虑体内递送作为其SCD下一波方法 以补充作为潜在同类最佳体外疗法的risto-cel 长期目标是为所有SCD患者提供可及的、变革性的基因疗法 [9] - 公司继续开发其专有的ESCAPE平台 这是一种强大的技术 可能实现非基因毒性的治疗策略 可体外或体内递送 [9] - BEAM-103的1期健康志愿者临床试验预计将在2026年上半年完成给药 已确定多个用于HSC递送的靶向LNP并正在进行先导优化 [14] 财务状况 - 公司初步估计 截至2025年12月31日 其拥有12.5亿美元的现金、现金等价物和有价证券 此估计包含了从百时美施贵宝收购Orbital Therapeutics交易中获得的2.551亿美元交割现金对价 [10] - 此外 公司有权在交易中某些托管资金释放后（如有）获得最多约2630万美元的额外现金对价 [10]