公司核心进展与战略 - 公司宣布在构建可持续、可预测的精准基因药物开发模式上取得持续进展，重点更新了其肝脏靶向遗传病和血液学领域的产品线以及2026年的战略重点 [1] - 公司首席执行官强调，其基础编辑平台具有强大且一致的能力，旨在通过设计一次性治疗来逆转遗传病，并有纪律地执行产品组合优先事项，生成具有差异化的临床数据 [2] - 公司预计其强大的资产负债表和现金储备将支持其将科学创新转化为对患者的持久益处 [2] 肝脏靶向遗传病产品线 - 公司正在通过静脉输注脂质纳米颗粒递送碱基编辑器，为肝脏靶向遗传病构建单疗程精准基因编辑疗法的平台方法 [3] - BEAM-302 (α-1抗胰蛋白酶缺乏症/AATD)：该领先项目旨在成为治疗AATD的同类最佳和首创肝脏靶向疗法，已在一项开放标签1/2期临床试验中首次展示了临床体内基因纠正概念 [4] - 截至目前，试验剂量探索部分已治疗超过25名患有肺部和/或肝脏疾病的AATD患者 [4] - 公司已与美国FDA就基于12个月生物标志物数据的潜在加速批准路径达成一致 [1][4] - 为支持未来生物制品许可申请提交，公司计划在正在进行的1/2期研究中扩大队列，额外招募约50名患者接受选定的最佳生物剂量治疗 [4] - BEAM-302已被纳入FDA的化学、生产和控制开发与准备试点计划，以促进其CMC开发 [4] - 公司预计在2026年第一季度末报告1/2期试验的更新数据和关键开发下一步计划 [4] - BEAM-301 (糖原贮积病Ia型/GSDIa)：该项目旨在纠正GSDIa患者中最常见的致病突变R83C，有潜力使患者血糖正常化并改善关键代谢参数 [5] - 目前正在一项开放标签1/2期剂量探索试验中进行评估，第一个队列的给药已完成，第二个队列已开始入组 [12] - 公司预计在2026年报告初步临床数据 [12] - 管线扩展：公司预计在2026年上半年披露其肝脏靶向遗传病领域的下一个临床项目 [1][6] 血液学产品线 - 公司对镰状细胞病采取长期、多波次的开发策略，旨在逐步扩大其碱基编辑方法对更广泛患者群体的覆盖 [7] - Risto-cel (原名BEAM-101)：这是一种研究性自体细胞疗法，具有治疗SCD的潜在同类最佳特性 [8] - 正在进行的BEACON 1/2期临床试验的最新数据显示，该疗法能更深层次地解决SCD标志物，并因中位仅需1个细胞采集周期、快速植入和中性粒细胞减少天数少而减少了住院时间 [8] - 其可预测、稳健的制造过程减少了动员次数，并实现了从细胞采集到给药的快速交付 [8] - 成人和青少年队列已于2025年中完成入组，所有剂量制造已于2025年12月完成 [13] - 公司已完成与FDA关于预期BLA资料的沟通，预计将与先前获批的SCD基因疗法的监管先例保持一致 [13] - Risto-cel也被纳入FDA的CDRP计划 [13] - 公司预计最早在2026年底提交risto-cel的BLA申请 [1][13] - 下一代SCD与血液学项目：公司正优先开发用于体内递送的下一代SCD方法，以补充risto-cel作为潜在的同类最佳体外疗法 [9] - 公司持续投资开发用于肝外递送基因载荷的靶向LNP，并已确定多个用于造血干细胞递送的靶向LNP，目前正在进行先导优化 [9][14] - 公司继续开发其专有的ESCAPE平台，这是一种强大的技术，可能实现非基因毒性的治疗策略 [9] - 使能ESCAPE的抗CD117单克隆抗体BEAM-103正在进行的1期健康志愿者临床试验预计在2026年上半年完成给药 [14] 财务状况与运营资金 - 公司初步估计，截至2025年12月31日，拥有现金、现金等价物及有价证券共计12.5亿美元 [1][10] - 此估算包含了从百时美施贵宝收购Orbital Therapeutics交易中获得的2.551亿美元交割现金对价 [10] - 此外，公司有权在交易相关托管资金（如有）释放后获得最多约2630万美元的额外现金对价 [10] - 公司预计，截至2025年12月31日的现金储备将使其能够支付预期的运营费用和资本支出需求至2029年，为risto-cel在SCD领域的预期上市以及BEAM-302在AATD领域的关键开发计划的执行提供资金 [1][11] 近期活动 - 公司管理层将于2026年1月13日（星期二）太平洋时间下午5:15在第44届摩根大通医疗健康大会上介绍并讨论其产品线和业务更新 [15]