2025年初步业绩与2026年展望 - 公司公布2025年初步全年美国净产品销售额为1.56亿至1.6亿美元，较2024年增长35%至38% [1] - 公司公布2025年初步全年总收入为4亿至4.08亿美元，较2024年增长20%至23%，若剔除一次性里程碑付款则增长约55%至59% [1] - 公司预计2026年全年运营费用将在2.1亿至2.45亿美元之间，其中包括1500万美元与股权激励相关的非现金费用 [1][14] - 2025年末，公司现金及现金等价物约为1.68亿美元 [1] - 2025年第四季度零售处方当量同比增长34%，环比增长11.3% [1][11] “Vision 2040”长期增长战略 - 公司发布“Vision 2040”长期战略，目标是转型为一家可持续、创新驱动的全球性制药公司，核心是保持在心脏代谢适应症（包括罕见病和孤儿病）领域的领导地位 [4] - 该战略旨在利用当前心血管疾病预防领域价值数十亿美元的商业机会，打造一家拥有至少5款上市产品的全球性药企，并建立强大的研发管线以解决多种未满足的医疗需求 [4] - 战略核心支柱包括：通过收购、授权引进、共同推广和收入分成机会，利用已验证的商业基础设施成为首选合作伙伴；同时基于在ATP柠檬酸裂解酶（ACLY）生物学领域的深厚专业知识，推进一系列具有重磅炸弹潜力的新候选产品 [5][6] - 公司首席执行官称，2025年是公司历史上最成功的一年，为“Vision 2040”奠定了基础，其愿景是到2040年成为拥有多款重磅产品、强大下一代疗法管线和成熟商业基础设施的公司 [2][3] 美国商业化进展与策略 - 公司核心产品NEXLETOL（bempedoic acid）和NEXLIZET（bempedoic acid and ezetimibe）在美国获批用于一级和二级预防患者，无论是否使用他汀类药物，可治疗人群仅在美国就超过7000万患者 [7] - 公司当前商业化重点针对不耐受或抵抗他汀类药物的市场，该细分市场约占整体市场的30% [7][8] - 为加强市场准入，公司显著提升了NEXLETOL和NEXLIZET的报销支持，目前覆盖超过90%的商业保险人群和90%的医疗保险受益人，所有全国性商业和医疗保险支付方均覆盖全部适应症 [11] - 2025年，开具NEXLETOL和NEXLIZET处方的医疗保健提供者数量从36,311人增加至44,991人，增长了24% [11] - 公司推出了“Can‘t take a statin? Make NEXLIZET happen!”消费者营销活动，提升了品牌知名度并改善了医疗提供者对产品在不耐受他汀患者中的认知 [11] - 公司计划通过增加销售和营销投资来扩大美国商业努力，以利用加强的报销、潜在的仿制药进入延迟以及预期的美国指南纳入等有利因素 [11] 全球扩张与合作伙伴进展 - 在欧洲，战略合作伙伴第一三共在欧洲关键市场持续实现季度两位数增长，已将bempedoic acid疗法推广至欧盟30个国家，迄今已治疗超过60万名患者 [12] - Bempedoic acid被纳入2025年ESC/EAS指南，作为I类A级推荐 [12] - 在法国（欧洲最大市场之一）获得了NILEMDO的监管和报销批准 [12] - 在日本，战略合作伙伴大冢制药获得了监管批准和有利的国民健康保险定价，这为公司带来了总计9000万美元的付款 [12] - 在加拿大，合作伙伴HLS Therapeutics于2025年底获得了NILEMDO的监管批准，NEXLIZET预计于2026年获批 [16] - 在澳大利亚和新西兰，合作伙伴CSL Seqirus于2025年7月提交了NEXLETOL和NEXLIZET的上市申请，预计2026年第四季度获得市场批准 [16] 研发管线进展 - 公司计划推进其前景广阔的、专注于ACLY的研发管线，利用其在ACLY生物学领域的领导地位，开发旨在解决多种危及生命疾病的下一代抑制剂 [13] - 公司提名ESP-2001作为临床前开发候选药物，用于治疗原发性硬化性胆管炎（PSC），这是一种高度特异性的变构ATP柠檬酸裂解酶抑制剂 [17] - 已启动ESP-2001的研究性新药（IND）申报所需研究，目标是在2026年向美国FDA提交IND以启动首次人体临床研究 [17] - ESP-2001是公司全资拥有的资产，保留全球独家开发和商业化权利，据估计在美国和欧洲约有76,000名确诊PSC患者，且目前无获批治疗方案，该药代表着一个年潜在市场规模超过10亿美元的重磅机会 [17] - ESP-2001有潜力获得美国FDA的孤儿药和快速通道资格认定，以及欧洲药品管理局的PRIME认定 [17] 知识产权与未来产品机会 - 公司与包括Dr. Reddy‘s Laboratories在内的四家关键仿制药申请提交者达成和解协议，限制这些方在2040年4月之前推出仿制药，并且在美国专利号7,335,799的有效性或侵权方面的未决专利诉讼中不再存在挑战 [11] - 公司部分专利预计于2036年3月到期，另一些预计于2046年6月到期 [11] - 公司计划通过引入两款三联复方产品来扩大其在心血管预防市场的收入机会，已发表的文献表明三联复方产品可降低超过60%的低密度脂蛋白胆固醇，此疗效水平有潜力与现有注射疗法和新兴口服疗法相媲美 [11] - 公司扩大了与监管专家等领域的合作伙伴关系，以推进这项工作，目标是在2027年完成临床要求并将三联复方产品商业化 [11] - 在欧洲，公司宣布开发口服三联复方降脂片剂，SANTORINI模拟显示其改善了低密度脂蛋白胆固醇目标达成率，符合2025年ESC/EAS指南 [12] 市场催化剂与预期 - 公司预计bempedoic acid产品将被纳入预计在2026年第一季度发布的美国血脂异常指南，这将是推动该产品系列采用和增长的主要催化剂 [11] - 日本是全球第三大心血管预防市场，为NEXLETOL提供了显著的长期增长机会 [16] - 公司继续预计其在以色列的合作伙伴Neopharm Israel将在2026年上半年获得NEXLETOL和NEXLIZET的上市批准 [16]