公司2025年成就总结 - 公司公布了其潜在同类最佳的BTK降解剂bexobrutideg在复发/难治性慢性淋巴细胞白血病患者中的新临床数据 客观缓解率为83% 中位无进展生存期估计为22.1个月 数据在2025年12月的美国血液学会年会上公布 [3] - 公司根据FDA的“Optimus项目”要求 通过1b期研究中的随机队列数据 确定了600 mg每日一次作为r/r CLL关键临床开发的剂量 该剂量显示出更高的客观缓解率和更长的无进展生存期趋势 且未增加不良事件 并获得了美国、英国和欧洲监管机构的认可 [3] - 公司于2025年10月启动了针对r/r CLL患者的关键性2期临床研究DAYBreak CLL-201 旨在支持bexobrutideg在三线暴露CLL/SLL患者中的加速批准 [4] - 公司公布了其首创CBL-B抑制剂NX-1607的1a期临床阳性数据 在82名涵盖11种不同肿瘤类型的患者中显示出剂量依赖性药理活性和临床活性信号 包括在一名通常对免疫疗法无反应的微卫星稳定结直肠癌患者中观察到确认的部分缓解 [5] - 公司通过注册直接发行普通股筹集了2.5亿美元的总收益 并通过与吉利德、赛诺菲和辉瑞的战略合作获得了4700万美元的非稀释性资本 截至2025年8月31日 公司备考现金及投资额为6.638亿美元 [7][9] - 公司为bexobrutideg引入了新的片剂配方并启动了1期SAD/MAD研究 旨在支持2026年向炎症和自身免疫性疾病适应症扩展的新药临床试验申请 [8] - 合作伙伴吉利德于2025年4月获得了IRAK4降解剂GS-6791的新药临床试验申请批准 并随后启动了在健康志愿者中的1期试验 [8] - 合作伙伴赛诺菲于2025年6月行使其选择权 延长了对公司STAT6降解剂项目（包括开发候选药物NX-3911）的许可 该项目目前正在进行新药临床试验申请 enabling研究 [8] - 公司于2025年加强了领导团队 任命了首席商务官John Northcott以及两位在血液学、肿瘤学药物开发和商业化方面经验深厚的新董事会成员Roy Baynes和Roger Dansey [9] 公司2026年发展目标与里程碑 - 公司计划在2026年执行bexobrutideg在CLL中的关键开发路径 包括推进关键2期试验DAYBreak CLL-201的患者入组 启动将bexobrutideg单药与pirtobrutinib进行比较的确认性3期试验DAYBreak CLL-306 以及启动bexobrutideg与venetoclax等其他治疗药物联合使用的1b/2期临床研究 [1][15] - 公司计划将bexobrutideg扩展到自身免疫和炎症性疾病领域 目标是在2026年提交针对新片剂配方的新药临床试验申请 [1] - 公司计划在2026年推进不断增长的炎症与免疫学合作项目组合 包括强效选择性IRAK4和STAT6降解剂 [1] - 公司计划在2026年报告多项正在进行的临床数据更新 包括bexobrutideg在CLL和非霍奇金淋巴瘤的1a/1b期队列数据 以及zelebrudomide的1a期队列数据 [15] - 公司计划利用其DEL-AI平台推动内部和合作项目针对高价值靶点的发现 [1] - 公司预计在2026年从与吉利德、赛诺菲和辉瑞的合作中获得额外的研究里程碑付款和潜在的许可费 [15]