公司战略定位与2025年业绩回顾 - 公司是一家专注于为罕见病患者提供创新药物的商业阶段生物制药公司 [1] - 2025年公司在其产品组合中实现了强劲且持续的执行力 在向可持续、多元化的罕见病公司转型的目标上取得了有意义的进展 [2] - 2025年公司取得了历史性的美国监管批准 AQVESME™ (mitapivat)获得美国FDA批准 用于治疗患有α或β地中海贫血的成人贫血 这是首个且唯一获批用于治疗非输血依赖性和输血依赖性α或β地中海贫血贫血的药物 [2][9] 2026年战略重点与整体展望 - 公司认为2026年是一个重要的转折点 将致力于高影响力的美国市场上市、拓展产品特许经营权、推进早期管线 并专注于严格的资本配置和运营效率以支持长期可持续性 [3] - 公司拥有明确的盈利路径 凭借其在地中海贫血和丙酮酸激酶缺乏症领域的现有商业布局 其产品有望实现超过10亿美元的全球销售峰值 [8] 2026年关键里程碑与管线进展 地中海贫血 - AQVESME™ (mitapivat) 已于2025年12月获得美国FDA批准 用于治疗患有α或β地中海贫血的成人贫血 [9] - 美国商业上市活动已在进行中 预计在实施AQVESME风险评估与缓解策略计划后于2026年1月下旬上市 [9] 镰状细胞病 - 计划在2026年第一季度与美国FDA举行mitapivat用于镰状细胞病的补充新药申请前会议 并计划在此之后提交美国上市申请 [8][9] - mitapivat用于镰状细胞病的RISE UP 3期试验的顶线结果已于2025年11月公布 [9] - 公司更强效的每日一次口服PK激活剂tebapivat用于镰状细胞病的2期试验已于2025年启动入组 预计在2026年下半年报告顶线结果 [9] 较低风险骨髓增生异常综合征 - tebapivat用于LR-MDS的2b期试验入组已于2025年完成 预计在2026年上半年报告该试验的顶线结果 [6] 真性红细胞增多症 - 预计在2026年上半年报告AG-236的1期健康志愿者试验的顶线结果 AG-236是一种靶向TMPRSS6的小干扰RNA 作为PV的潜在治疗方法 [10] 苯丙酮尿症 - AG-181在健康志愿者中的1期单次和多次递增剂量试验已完成给药 AG-181是一种苯丙氨酸羟化酶稳定剂 [11] - 预计在2026年上半年启动AG-181在PKU患者中的1b期机制验证试验 并预计在2026年下半年确认机制验证 [11] 产品信息与安全性概要 - AQVESME™ (mitapivat) 在美国的适应症为治疗患有α或β地中海贫血的成人贫血 [13] - AQVESME带有关于肝细胞损伤的黑框警告 在双盲试验期间 301名接受AQVESME治疗的地中海贫血患者中有2名出现了提示肝细胞损伤的不良反应 发生率为0.66% [14][18] - AQVESME最常见的不良反应是头痛和失眠 [20] 公司活动与信息 - 公司管理层团队将于2026年1月14日星期三太平洋时间上午8:15/东部时间上午11:15在第44届摩根大通医疗健康大会上进行演示 [1][12] - 公司总部位于马萨诸塞州剑桥市 是一家商业阶段的生物制药公司 [23]