公司2025年财务与运营摘要 - 公司公布2025年第四季度及全年初步未经审计的财务数据 预计2025年第四季度总收入约为3300万美元 全年总收入约为1.45亿美元 其中2025年第四季度美国市场XPOVIO净产品收入约为3200万美元 全年约为1.15亿美元 [1][14] - 公司已完成战略融资交易 将现金跑道延长至超过其骨髓纤维化三期SENTRY试验顶线数据公布的预期时间点 [14] - 截至2025年12月31日 公司现金 现金等价物 受限现金及投资总额约为6400万美元 预计现有流动性 包括来自XPOVIO净产品销售及授权协议的收入 足以支持其计划运营至2026年第二季度 [14] 核心产品管线关键催化剂 - 骨髓纤维化三期SENTRY试验的顶线数据预计在2026年3月公布 该试验评估每周一次60毫克Selinexor联合ruxolitinib与ruxolitinib加安慰剂的对比 共入组353名患者 [1][2][6][15] - 子宫内膜癌三期XPORT-EC-042试验的顶线数据预计在2026年中公布 该试验评估Selinexor作为TP53野生型晚期或复发性子宫内膜癌患者系统治疗后的维持疗法 [1][2][10] - 2026年被视为催化剂密集的一年 两项高潜力的数据读出可能为公司带来巨大的长期价值创造机会 [2] 骨髓纤维化项目进展 - 三期SENTRY试验已于2025年9月初完成353名患者入组 初步基线特征数据具有代表性 对前61名患者的中位随访超过12个月的初步盲态汇总安全性数据显示 与一期数据及历史ruxolitinib单药治疗数据相比 血液学和非血液学治疗 emergent不良事件可能有所改善 [6] - 在2025年欧洲血液学协会大会上公布的XPORT-MF-035二期试验数据显示 Selinexor单药在难治性骨髓纤维化患者中显示出潜在的临床活性 包括脾脏体积缩小 症状改善 血红蛋白稳定 输血负担减轻以及疾病修饰的证据 [6] - 公司预计在2026年下半年报告所有接受60毫克剂量治疗的二期SENTRY-2试验患者至少24周随访后的顶线数据 [15] 子宫内膜癌项目进展 - 公司已修改三期XPORT-EC-042试验设计 将入组重点放在以下患者：1) 错配修复功能正常肿瘤患者 或 2) 错配修复功能缺陷肿瘤且医学上不适合接受检查点抑制剂治疗的患者 [5] - 试验引入一个新的改良意向治疗人群 约220名患者 并增加意向治疗总样本量至约276名患者 [5][7] - 该试验继续入组患者 评估Selinexor作为TP53野生型晚期或复发性子宫内膜癌患者系统治疗后仅维持治疗与安慰剂的对比 [7][10] 多发性骨髓瘤商业化与研发 - 在竞争日益激烈的多发性骨髓瘤市场中 XPOVIO在2025年的需求与2024年保持一致 社区诊疗机构持续贡献约60%的净产品收入 [6] - Selinexor的全球患者可及性在2025年得到扩展 在西班牙和中国获得有利的报销决定 并在多个国家获得额外监管批准 目前已在超过50个国家获批 [6] - 公司将继续随访三期XPORT-MM-031试验的入组患者 并预计在2026年下半年报告这项事件驱动试验的顶线数据 [16] 公司背景与产品信息 - Karyopharm是一家商业阶段的制药公司 致力于开发新型癌症疗法 其主打产品XPOVIO是一种首创的口服XPO1抑制剂 已在美国获批用于多种肿瘤适应症 并在超过50个美国以外国家和地区获得监管批准 [24][28] - 公司管线聚焦于多个高未满足需求的癌症领域 包括多发性骨髓瘤 子宫内膜癌 骨髓纤维化和弥漫性大B细胞淋巴瘤 [28] - 骨髓纤维化是一种罕见的血癌 美国约有2万名患者 欧盟约有1.7万名患者 目前唯一获批的治疗药物类别是JAK抑制剂 [18] - 子宫内膜癌是美国最常见的妇科恶性肿瘤 2025年预计约有69,120例子宫癌被诊断 其中13,860例死亡 TP53是一个公认的预后标志物 [21]