核心观点 - Oncolytics Biotech公司公布了其候选药物pelareorep联合atezolizumab治疗三线转移性鳞状细胞肛管癌的最新临床数据 数据显示该联合疗法取得了显著优于历史基准的疗效 包括更高的客观缓解率和更长的中位缓解持续时间 为这一无获批疗法的适应症提供了明确的开发路径和潜在的加速批准机会 [1][2][5] 临床数据结果 - 在三线转移性鳞状细胞肛管癌患者中 pelareorep联合atezolizumab的客观缓解率约为29% 在14名可评估患者中观察到4例客观缓解 包括2例完全缓解和2例部分缓解 [3] - 该联合疗法在三线患者中取得的中位缓解持续时间约为17个月 显示出在经多线治疗人群中的深度和持久的临床获益 [3] - 历史数据显示 三线肛管癌研究的客观缓解率通常约为10%或更低 且缓解持续时间有限 本次观察到的29%的缓解率几乎是历史基准的三倍 [1][4] - 在二线治疗背景下 该联合疗法取得了30%的客观缓解率 较当前标准疗法获FDA批准的13.8%的客观缓解率提高了一倍以上 其中位缓解持续时间为15.5个月 优于标准疗法的9.5个月 [6] 临床开发与监管策略 - 基于GOBLET队列4观察到的客观缓解率和缓解持续时间数据 公司计划推进pelareorep联合atezolizumab用于二线及以后肛管癌的注册导向临床研究 [6][7] - 公司认为 若在计划的注册研究中能复现GOBLET队列4的疗效数据 所得数据集将足以支持在该适应症中获得加速批准 这与在无可用疗法的罕见癌症中的监管先例一致 [7] - 在获得关键意见领袖和FDA的初步积极反馈后 公司计划在2026年第一季度与FDA举行C类会议 以讨论并获得关于该开发计划的指导 [7] 公司及产品背景 - Oncolytics Biotech是一家临床阶段的生物技术公司 致力于开发pelareorep 一种研究性静脉给药的免疫治疗剂 [8] - Pelareorep旨在通过激活先天性和适应性免疫反应 将免疫学上的“冷”肿瘤转化为“热”肿瘤 从而诱导抗癌免疫反应 [9] - 该公司正在推进pelareorep与化疗和/或检查点抑制剂联合治疗转移性胰腺癌和乳腺癌 这两个开发项目均已获得FDA的快速通道资格 同时也在开发其他胃肠道肿瘤适应症 [10]