公司2025年第四季度及全年业绩与现金状况 - 公司公布2025年第四季度未经审计的Attruby产品净收入为1.46亿美元，全年净收入为3.624亿美元 [1] - 截至2025年12月31日，公司拥有现金、现金等价物及有价证券约5.875亿美元，资金充足，足以支持Attruby的持续加速推广及未来三款新药的全球潜在上市 [1] 核心商业化产品Attruby (acoramidis) 进展 - Attruby正迅速成为新诊断ATTR-CM患者的首选疗法，截至2025年12月31日，已有1,632名处方医生为6,629名独立患者开具处方，这得益于差异化的临床数据和不断增长的现实世界信心 [1] - Attruby是一种甲状腺素运载蛋白稳定剂，用于治疗野生型或变异型甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变性心肌病，旨在降低心血管死亡和心血管相关住院风险 [4] 后期管线项目关键进展与2026年里程碑 - 公司宣布启动新的TTR淀粉样蛋白清除抗体项目，旨在探索ATTR-CM疾病逆转的潜力，预计在2027年至2028年间进入临床阶段 [1] - BBP-418治疗LGMD2I/R9的三期研究FORTIFY中期分析显示，在所有亚组中均观察到广泛获益，且在12个月时相较于安慰剂在NSAD终点上显示出具有高度临床意义和统计学显著性的2.6分获益；基于此数据，FDA建议新药申请以传统完全批准为目标，公司计划在2026年上半年提交NDA [1] - 自2023年10月以来，ADH1的诊断数量迅速增加，已识别超过1,700名独立患者；公司计划基于encaleret的三期临床试验CALIBRATE的结果，在2026年上半年向FDA提交NDA [1] - RECLAIM-HP（encaleret治疗慢性甲状旁腺功能减退症的三期试验）计划于2026年夏季启动，此前公司已与FDA完成二期结束会议 [1] - 用于治疗软骨发育不全儿童的infigratinib注册性三期研究PROPEL 3已完成最后一位患者访视，关键数据结果预计在2026年第一季度末公布；用于治疗低软骨发育不全儿童的infigratinib注册性研究ACCEL 2/3的二期部分已完成首位患者给药 [1] 公司战略与展望 - 公司基于以患者为中心、行动迅速、恪守科学与数据的信念而建立，旨在快速、安全、有效地提供变革性药物 [2] - 公司分散化运营模式取得广泛进展，目标是在2026年底前将能够服务的患者数量翻倍 [2]