公司商业进展与财务表现 - 2025年第四季度未经审计的Attruby®产品净收入为1.460亿美元，2025年全年净收入为3.624亿美元 [1] - 截至2025年12月31日，公司拥有现金、现金等价物及有价证券约5.875亿美元，资金充足，足以支持Attruby的持续加速增长，并可能在全球范围内推出另外三种药物 [1] 核心产品Attruby (acoramidis) 市场表现 - Attruby正迅速成为新诊断ATTR-CM患者的首选疗法，截至2025年12月31日，已有1,632名处方医生为6,629名独立患者开具处方，这得益于差异化的临床数据和不断增长的真实世界信心 [1] - 该药物是一种甲状腺素运载蛋白稳定剂，适用于治疗野生型或变异型甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变性心肌病，旨在降低心血管死亡和心血管相关住院风险 [4] 后期管线项目进展与预期里程碑 - 宣布新的TTR淀粉样蛋白清除抗体项目，旨在探索ATTR-CM疾病逆转的潜力，预计在2027年至2028年间进入临床阶段 [1] - BBP-418治疗LGMD2I/R9的FORTIFY三期研究中期分析显示，在所有亚组中均观察到广泛获益，并且在12个月时，与安慰剂相比，在NSAD上获得了具有高度临床意义和统计学显著性的2.6分改善；基于这些数据，FDA建议将新药申请导向传统的完全批准；公司计划在2026年上半年提交NDA [1] - ADH1诊断数量迅速增加，自2023年10月以来已识别超过1,700名独立患者；公司计划基于其encaleret的三期临床试验CALIBRATE的结果，在2026年上半年向FDA提交NDA [1] - 计划于2026年夏季启动encaleret治疗慢性甲状旁腺功能减退症的三期试验RECLAIM-HP，此前已与FDA完成二期结束会议 [1] - 已完成infigratinib治疗儿童软骨发育不全的关键三期研究PROPEL 3的最后一名患者访视，关键数据结果预计在2026年第一季度末公布；同时，infigratinib治疗儿童软骨发育不良的注册研究ACCEL 2/3的二期部分已完成首名患者入组 [1] 公司战略与展望 - 公司基于以患者为中心、行动迅速、恪守科学与数据的信念而建立，旨在快速、安全、有效地提供变革性药物 [2] - 公司分散化模式取得广泛进展，目标是在2026年底前将能够服务的患者数量翻倍 [2]