公司股价与评级动态 - Stifel于12月11日将UniQure的目标价从50美元下调至40美元 同时维持“买入”评级 [1] - Mizuho分析师Uy Ear于12月8日将UniQure的目标价从60美元大幅下调至33美元 同时维持“跑赢大盘”评级 [2] 核心产品AMT-130的监管进展 - 美国FDA告知公司 其亨廷顿病基因疗法AMT-130的I/II期研究现有数据可能缺乏提交生物制品许可申请所需的主要证据 [2] - 这一重大监管变化直接导致了Mizuho下调目标价和成功概率预期 [2] - 公司与FDA计划在2026年第一季度举行后续的A类会议 以确定新的前进路径 [3] 分析师对核心产品的预期调整 - 基于FDA的反馈 Mizuho下调了AMT-130项目的成功概率 并将其预期的上市时间推迟了一年 [3] - 尽管面临监管障碍 分析师仍对该疗法的长期潜力持乐观态度 [3] 公司业务概况 - UniQure在美国开发针对罕见病和其他严重疾病的治疗方法 [3]