公司进展与战略定位 - 公司致力于通过基因编辑开发严重疾病疗法已近十年 目前处于非常有利的地位 在四大业务领域均取得进展 [2] - 在血液疾病领域 公司已有一款获批产品CASGEVY上市 该产品与合作伙伴Vertex共同开发 具有数十亿美元的收入潜力 [2] 产品管线与研发进展 - 公司正持续扩大其获批产品CASGEVY的可及患者人群 [2] - 公司正致力于体内基因编辑研究 以显著改善镰状细胞病患者的治疗可及性 [2] - 公司高度关注其体内基因编辑平台 专注于肝脏的体内基因编辑 [3] - 公司于去年11月发布了针对高胆固醇血症的候选药物CTX310的变革性数据 [3] - 公司通过一项合作伙伴关系扩展了其平台 拥有一流的RNA技术 [3]