监管审批进展 - 美国食品药品监督管理局已接受VYVGART用于治疗乙酰胆碱受体抗体血清阴性全身型重症肌无力成人患者的补充生物制品许可申请 并授予优先审评资格 目标审批日期为2026年5月10日 [1] 临床数据支持 - 补充生物制品许可申请得到三期ADAPT SERON研究数据支持 该研究在119名血清阴性全身型重症肌无力成人患者中评估了VYVGART的疗效与安全性 [2][5] - 研究达到主要终点 与安慰剂相比 VYVGART治疗组患者在第四周时重症肌无力日常生活活动量表总分显示出统计学意义的显著改善 [2] - 在整个研究人群中 VYVGART治疗组患者第四周时重症肌无力日常生活活动量表总分较基线平均改善3.35分 具有临床意义 [3] - 在整个研究人群及所有患者亚组中 后续治疗周期均观察到重症肌无力日常生活活动量表与定量重症肌无力评分的改善 [3] - VYVGART耐受性良好 安全性特征与在血清阳性全身型重症肌无力患者及其他适应症中已确立的特征一致 未发现新的安全性问题 [4] 疾病背景与市场机会 - 全身型重症肌无力是一种罕见的慢性神经肌肉自身免疫疾病 约20%的患者未检测到针对乙酰胆碱受体的血清抗体 被称为血清阴性全身型重症肌无力 [7] - 血清阴性患者中可能检测到针对其他神经肌肉接头蛋白的自身抗体 如肌肉特异性酪氨酸激酶抗体与低密度脂蛋白受体相关蛋白4抗体 [7] - 约1-10%的全身型重症肌无力患者检测到抗肌肉特异性酪氨酸激酶抗体 约1-5%检测到抗低密度脂蛋白受体相关蛋白4抗体 [7] - 约10%的患者未检测到针对乙酰胆碱受体 肌肉特异性酪氨酸激酶或低密度脂蛋白受体相关蛋白4的任何自身抗体 称为三重血清阴性患者 [8] - 目前 尚无获批用于抗低密度脂蛋白受体相关蛋白4抗体阳性或三重血清阴性患者的治疗方法 这些患者存在更高的疾病负担和未满足的医疗需求 [8] 公司及产品信息 - VYVGART是一种人IgG1抗体片段 可与新生儿Fc受体结合 从而减少循环中的IgG自身抗体 [15] - VYVGART是美国 欧盟 中国和加拿大首个获批的新生儿Fc受体阻滞剂 用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的全身型重症肌无力成人患者 [15] - 公司是一家全球免疫学公司 致力于改善患有严重自身免疫性疾病患者的生活 并通过其免疫学创新计划与领先的学术研究人员合作 [18]