公司核心动态 - Thiogenesis Therapeutics公司宣布其针对MELAS的TTI-0102二期临床试验初步结果摘要被选为“最新突破性新闻”，将在2026年1月23日至26日于意大利比萨举行的Mitocon 2026会议上进行海报展示 [1] - 展示的海报标题为“TTI-0102在MELAS中的药代动力学和药效学”，将总结二期MELAS研究的初步药代动力学和药效学发现，该摘要由会议科学委员会通过“最新突破性新闻”评审流程选出 [2] 临床试验详情 - 该二期MELAS临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，旨在评估口服TTI-0102在MELAS患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和探索性疗效 [3] - 公司此前披露的中期结果显示，该研究证明了生物学概念验证和生物标志物活性，支持了TTI-0102的作用机制 [3] - 公司首席执行官表示，迄今为止观察到的药代动力学和药效学特征与TTI-0102的预期作用机制一致，并支持在MELAS及相关线粒体疾病中继续开展临床开发，包括即将在美国启动的针对Leigh综合征谱系的二期a临床试验 [4] 产品管线与候选药物 - TTI-0102是公司的核心候选产品，是一种新一代基于半胱胺的前药，旨在解决第一代硫醇疗法的局限性，包括半衰期短、胃肠道副作用和给药限制 [8] - 作为前药，TTI-0102在摄入后被代谢，实现半胱胺的控制释放，具有改善耐受性和实现每日一次给药的潜力，目前正在多个与线粒体功能障碍和氧化应激相关的适应症中进行评估 [8] - 公司管线中，TTI-0102在MELAS的二期临床试验正在进行中，针对Leigh综合征谱系的二期a临床试验已获IND批准并计划开展，同时计划开展针对儿科代谢功能障碍相关脂肪性肝炎的二期临床试验以及针对肾性胱氨酸病的三期临床试验 [9] 目标疾病背景 - MELAS是一种遗传性线粒体疾病，通常由线粒体DNA中MT-TL1基因的m.3243A>G突变引起，氧化应激（包括谷胱甘肽和牛磺酸缺乏）在线粒体功能障碍中起重要作用，是全球患病率估计约为4.1/100,000的孤儿病 [6] - Leigh综合征谱系是一种罕见的遗传性疾病，通常于婴儿期确诊，估计发病率为1/40,000活产儿，目前尚无获批药物 [7] 公司概况 - Thiogenesis Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，总部位于加利福尼亚州圣地亚哥，在多伦多证券交易所创业板和美国OTCQX市场公开交易 [9] - 公司致力于开发含硫前药，作为已获批硫醇活性化合物的前体，有潜力治疗存在未满足医疗需求的严重儿科疾病 [9]