公司股价表现 - 公司股价在1月12日（周一）上涨22.3%，因公司概述了2026年战略重点和基因疗法管线里程碑 [1][7][8] - 过去六个月，公司股价累计上涨59.1%，远超行业21%的涨幅 [7] 核心管线BEAM-302（治疗AATD） - BEAM-302是治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的领先基因疗法候选药物，目前处于开放标签I/II期研究，已治疗超过25名患有肺和/或肝病的AATD患者 [2] - AATD是一种遗传性疾病，可导致早发性肺气肿和肝病，目前尚无获批的治愈性疗法 [3] - 公司已与美国食品药品监督管理局就BEAM-302基于12个月AAT生物标志物数据的潜在加速批准路径达成一致 [4][8] - 为支持未来的生物制品许可申请提交，公司计划在正在进行的I/II期研究中，以最佳生物剂量再招募约50名患者 [4] - 该I/II期研究的更新数据和关键开发后续步骤预计在2026年第一季度末公布 [5] - BEAM-302是一种肝脏靶向脂质纳米颗粒制剂，旨在纠正致病的PiZ突变 [6] - BEAM-302已被美国食品药品监督管理局纳入其化学、制造与控制开发和准备试点计划，以支持加速临床时间线的产品开发 [5] 核心管线BEAM-301及其他研发计划 - BEAM-301是治疗糖原贮积病1a型的候选药物，目前处于开放标签I/II期剂量探索研究，初步数据预计在2026年晚些时候公布 [1][6] - 公司计划在2026年上半年公布其肝脏靶向遗传疾病领域的下一个临床项目 [6] 核心管线Risto-cel（治疗镰状细胞病） - Ristoglogene autogetemcel（risto-cel，前称BEAM-101）是一种治疗镰状细胞病的体外疗法，正在I/II期BEACON研究中评估 [10] - 2025年12月，公司在ASH年会上报告了该研究的更新数据，持续显示risto-cel在SCD患者中的差异化治疗特征 [10] - 公司已完成与美国食品药品监督管理局关于risto-cel生物制品许可申请计划的讨论，预计将遵循先前获批SCD基因疗法的监管先例，并计划最早在2026年底提交BLA [8][11] - Risto-cel也被美国食品药品监督管理局纳入其CDRP计划 [11] - 公司近期已启动BEAM-103（一种实验性抗CD117单克隆抗体，用于治疗SCD）的I期健康志愿者研究给药 [12] 公司财务状况 - 截至2025年底，公司拥有约12.5亿美元的现金、现金等价物及有价证券 [13] - 管理层预计该现金余额将足以支持公司预计的运营支出和资本支出需求至2029年，同时支持risto-cel在SCD领域的上市以及BEAM-302在AATD领域的关键开发计划的执行 [13]