公司愿景与技术平台 - 公司愿景是为患有严重疾病的患者提供终身治愈方案 这涉及针对罕见病和常见病的基因编辑技术 [3] - 公司技术平台旨在开发具有终身疗效的一次性治愈疗法 并具备未来开发大量药物的潜力 [3] 技术进展与临床数据 - 2024年底 公司公布了针对严重镰状细胞病的碱基编辑数据 显示出显著疗效 其中第一位患者Brandon在波士顿儿童医院接受治疗 [4] - 2025年3月 公司首次公布了使用BEAM-302治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症的碱基编辑数据 此次为体内编辑 [4] 行业活动与沟通 - 公司首席执行官在摩根大通第44届医疗健康大会上发表演讲 介绍公司及其药物 [1][2] - 演讲中强调了所使用技术的可预测性优势 [2]