公司介绍 - 本次演讲由摩根大通银行团队主持，介绍Larimar Therapeutics公司，主讲人为公司总裁兼首席执行官Carole Ben-Maimon博士[1] 疾病背景：弗里德赖希共济失调 - 弗里德赖希共济失调是一种罕见、严重的神经退行性疾病，属于孤儿病[4] - 全球患者约20,000人，其中美国患者约5,000人[4] - 约70%的患者在14岁前确诊，属于儿科疾病，病情会持续进展并导致早逝[4] 疾病病理机制 - 该疾病由细胞内线粒体中的一种蛋白质frataxin缺乏引起[5] - 患者体内的frataxin水平仅为正常水平的20%至40%，严重受影响者甚至低至5%至10%[5] - 杂合子携带者（如患者父母）表型正常，无疾病迹象[5]