公司业务定位 - 公司是一家专注于罕见病领域的生物技术公司 [1] 核心研发管线 - 公司拥有三个临床开发项目 其中两个处于后期阶段 [2] - 后期阶段项目之一为setrusumab [2] 目标疾病与患者 - 公司关注成骨不全症 这是一种罕见病 [1] - 成骨不全症对患者生活有重大影响 例如患者Martin自6个月大起使用双膦酸盐治疗 并经历了数百次骨折 [2] - 公司定期与患者如Martin和Frey进行交流 以了解疾病及其影响 [2]