公司简介与核心技术 - 公司是一家专注于基因疗法及寡核苷酸药物的生物制药公司，拥有全球领先的递送载体技术 [3] - 公司自主研发了AAVarta（AI辅助AAV衣壳进化发现平台）及SODA（沉默寡核苷酸设计方法）两大核心技术平台 [3] - 公司已开发出多元化且可扩展的产品管线，包括核心候选产品EXG001-307（SMA1型）及两款关键候选产品EXG102-031（wAMD）和EXG202（眼底新生血管疾病） [3] 核心产品管线 - 核心候选产品EXG001-307（SMA1型）旨在降低全身性暴露风险并提高整体安全性，同时维持疗效，是治疗SMA1型的潜在同类最佳候选产品 [4] - EXG001-307（SMA1型）于2022年6月获得中国国家药监局IND批准，已在中国完成一项I/II期临床试验 [4] - 关键候选产品EXG102-031及EXG202是两种不同的单剂量、基于AAV的基因疗法，旨在克服现有抗VEGF生物制剂需重复给药和疗效欠佳的局限性 [4] 财务表现 - 截至2024年12月31日止年度，公司并无收益 [5] - 截至2025年9月30日止九个月，公司录得收益人民币129.9万元，来自为一名海外客户提供研发服务 [5] - 2024年度及2025年截至9月30日止九个月，公司研发开支分别为人民币1.45亿元以及8164.2万元 [6] - 截至2025年9月30日止九个月，公司录得期间亏损人民币9433.2万元 [7] 行业市场前景 - 全球基因疗法市场预计将从2024年的约28亿美元增长至2030年的126亿美元，复合年增长率为28.4%，并于2035年进一步增长至320亿美元 [8] - 中国基因疗法市场预计将从2024年约人民币0.0亿元增长至2030年的人民币23亿元，复合年增长率为123.0%，并于2035年进一步增长至人民币116亿元 [11] - 全球SMA药物市场从2020年的30.308亿美元增长至2024年的46.401亿美元，预计2030年将达59.319亿美元，2035年将达94.469亿美元 [14] - 中国SMA药物市场从2020年的人民币0.700亿元增至2024年的人民币5.509亿元，预计2030年将达人民币16.877亿元，2035年将达人民币32.945亿元 [17] 公司治理与股权 - 公司董事会由七名董事组成，包括三名执行董事、一名非执行董事及三名独立非执行董事 [20] - 吴振华博士担任主席、执行董事兼行政总裁，负责整体管理、战略规划、业务发展及整体研发计划 [21] - 截至2026年1月6日，控股股东吴博士、叶博士、王女士及Landes Therapeutics Ltd通过一致行动安排，合计控制公司31.16%的投票权 [22] - 主要股东包括Landes Therapeutics Ltd、LDS Holdings Limited、LC Healthcare Fund II, L.P.、Black Elk Peak Limited等 [25] 上市相关中介 - 独家保荐人为建银国际金融有限公司 [26] - 核数师及申报会计师为德勤•关黄陈方会计师行 [26] - 独立行业顾问为弗若斯特沙利文（北京）咨询有限公司 [26]