公司战略与定位 - 公司拥有两个变革性的后期资产 分别针对杜氏肌营养不良症和1型强直性肌营养不良症这两个存在显著未满足需求的领域 [3] - 公司认为其拥有同类最佳的基因药物递送平台 可将药物递送至神经肌肉疾病中重要的组织 [3] - 公司计划在2026年提交首个生物制品许可申请 并在同年完成第二项注册性试验 [3] - 公司计划在2027年第一季度推出首个商业化产品 并在一年后推出另一款产品 [3] - 2025年是公司在人体中临床验证其神经肌肉疾病平台的一年 [4] - 2026年将是公司转型为完全整合的商业化生物技术公司的一年 [4] 财务状况 - 公司资产负债表显示现金头寸超过10亿美元 [4] - 公司完全拥有其资产 [4] 近期催化剂与里程碑 - 2026年提交首个BLA [3] - 2026年完成第二项注册性试验 [3] - 2027年第一季度推出首个商业化产品 [3] - 2028年推出另一款产品 [3]