公司概况与核心技术平台 - Stoke Therapeutics 是一家临床阶段的生物技术公司 [1] - 公司利用其专有的TANGO RNA平台开发潜在的首创疾病修饰疗法 [1] 核心研发管线 - 主要候选药物Zorevunersen针对Dravet综合征 目前处于临床3期阶段 [1] - Zorevunersen已展示出为期四年的开放标签扩展研究的积极数据 [1] - 另一候选药物STK-002针对ADOA [1]