行业突破 - 中国科研团队在创新性细胞与基因治疗领域取得新突破 成功利用自主研发的自体CD19 CAR T细胞治疗多线药物失败的自身免疫性溶血性贫血患者 为常规药物治疗失败的患者提供了新的挽救性治疗方案 [1] - 该研究成果已在线发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》周刊 [1] 临床需求与现状 - 自身免疫性溶血性贫血是一类自身免疫性血液系统疾病 发病率和患病率均较高 约半数患者进展为复发或难治状态 [1] - 该疾病会引起严重感染和脓毒症、血管栓塞等 致残、致死率高达20% [1] - 当前治疗主要依赖糖皮质激素及多种免疫抑制药物的长期维持 整体疗效有限 且显著损害患者生活质量和长期健康 [1] - 开发能实现临床治愈的创新疗法已成为亟待解决的重大临床需求 [1] 治疗方法与疗效 - 针对多线治疗失败的难治/复发性患者 研究团队建立了细胞免疫治疗新体系 利用我国自主研发的自体CD19 CAR T细胞进行治疗 取得了显著疗效与良好的安全性 患者实现了长期无药物治疗缓解 [2] - 对于少数CAR T治疗后复发的患者 研究团队进一步采用BCMA×CD3双特异性抗体进行精准二次挽救治疗 同样取得了成功 [2] 科学机制与模式创新 - 研究团队为CAR T细胞治疗后疾病复发提供了清晰的基础免疫学解释 推动细胞免疫治疗从经验探索向机制引导的精准干预迈进 [2] - 研究指出 疾病复发并非治疗终点 即便在CAR T细胞治疗后再次复发 仍可基于明确的免疫学机制实施更具针对性的细胞免疫治疗策略 [2] - 该研究为构建序贯、可持续的细胞免疫治疗新模式提供了科学依据 [2] 研究团队与支持 - 该研究由中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）的施均、熊海清团队完成 [1][2] - 研究获得了国家重点研发计划、国家自然科学基金、中国医学科学院医学与健康科技创新工程和天津市自然科学基金的支持 [3]