公司核心动态 - 美国食品和药物管理局孤儿产品开发办公室授予公司核心候选药物(Z)-Endoxifen治疗杜氏肌营养不良症的孤儿药资格认定 [1] - 此前该药物针对相同适应症已获得罕见儿科疾病认定 此次孤儿药认定是公司推进该药物开发的一个重要里程碑 [2] - 公司计划在推进开发过程中继续与美国FDA保持沟通 并在适当时机提供最新进展 [2] 药物与适应症详情 - (Z)-Endoxifen是一种强效的选择性雌激素受体调节剂/降解剂 在多种相关机制中显示出活性 公司正在评估其在肿瘤学和罕见病领域的潜在应用 [5] - 公司的专有口服制剂显示出良好的安全性 其药理学特征与他莫昔芬不同 包括ER靶向效应和PKC抑制作用 [5] - 杜氏肌营养不良症是一种罕见的、进行性的X连锁神经肌肉疾病 由抗肌萎缩蛋白基因突变引起 症状通常在儿童早期出现 包括进行性肌肉无力、丧失行走能力、呼吸功能受损和心肌病 该疾病是致命的 通常在成年早期死亡 尽管近期治疗有所进展 但在安全、有效和可及的治疗方面仍存在大量未满足的医疗需求 [4] 资格认定意义与公司背景 - 孤儿药资格认定旨在通过提供某些潜在激励措施来鼓励药物开发 例如监管支持 以及如果产品最终获得指定适应症的上市批准 则有资格获得一段市场独占期 [3] - 公司是一家临床阶段的生物制药公司 致力于在肿瘤学和其他存在显著未满足需求的领域开发创新药物 其主导候选产品为(Z)-Endoxifen 目前正在多个临床环境中进行开发 [7] - 公司的(Z)-Endoxifen项目得到了不断增长的全球知识产权组合的支持 包括多项最近授权的美国专利和全球众多待决申请 [6]