文章核心观点 - 小核酸技术正经历适应症拓展和技术突破 从罕见病、心血管领域延伸至减重、中枢神经系统及肿瘤等重大领域 海外产品进入商业化验证阶段 海内外产业趋势形成共振 国内布局公司有望受益并加速发展 建议持续关注小核酸领域特别是siRNA赛道的投资机会 [1] 标志性事件 - 海外跨国药企诺华在2025年大举布局小核酸 包括3笔BD交易及一笔120亿美元的收购案 [1] - 诺华上市产品Inclisiran在2025年上半年取得5.55亿美元的销售额 同比增长66% [1] - 诺华对其瑞士Schweizerhalle生产基地投资8000万美元 用于扩大siRNA生产规模 [1] - 海外企业Arrowhead旗下药物Plozasirna开启商业化 并公布了ARO-INHBE和ARO-ALK7的积极临床数据 [1] - 海外企业Wave Life Science的INHBE siRNA药物WVE-007数据优异 使siRNA成为继GLP-1之后的减重新方向 [1] - 国内舶望制药与诺华达成总额50亿美元的对外授权交易 打破了非肿瘤领域的BD交易金额记录 [1] - 诺华的siRNA药物Inclisiran被正式纳入中国2025年医保目录 标志着小核酸成为具备商业化及BD驱动逻辑的技术赛道 [1] 技术迭代与应用拓展 - 递送技术方面 逐步实现从肝靶向到跨脑递送、肺靶向等肝外靶向的技术突破 [2] - 适应症方面 从罕见疾病及心血管疾病 拓展到减重等重大代谢领域以及中枢神经系统甚至肿瘤领域 [2] 药物靶点布局 - 成熟靶点方面 PCSK9靶点药物Inclisiran于2020年首次获批 开启了siRNA在心血管领域的应用 [3] - 成熟靶点方面 ApoC3、Lpa、ANGPTL3等调脂治疗相关靶点已成为药企在研的“标配” [3] - 成熟靶点方面 AGT、FXI等靶点深化了siRNA在高血压、血栓疾病中的应用 [3] - 新兴靶点方面 INHBE、ALK7在肥胖领域披露初步数据 PNPLA3在MASH领域发展 C3在补体相关疾病及IgA肾病管线增加 持续扩大siRNA的应用范围及前景 [3]