公司核心进展 - Dyne Therapeutics宣布其研究性疗法zeleciment basivarsen (z-basivarsen) 在日本获得孤儿药认定，用于治疗1型强直性肌营养不良症 [1] - 该药物此前已获得美国FDA的突破性疗法、快速通道和孤儿药认定，以及欧洲EMA的孤儿药认定 [2][4] 药物临床数据与机制 - z-basivarsen在1/2期ACHIEVE临床试验中显示出早期且持续的肌强直、肌肉力量和功能改善，并具有良好的安全性 [2] - 该药物是一种与转铁蛋白受体1结合的反义寡核苷酸，旨在通过减少有毒的核内DMPK RNA来恢复正常的mRNA加工，从而为DM1患者带来功能性改善 [4] - ACHIEVE试验的多剂量递增部分已确定注册剂量方案为每8周给药6.8 mg/kg，并已启动注册扩展队列以支持潜在的监管提交 [3] 疾病背景与市场潜力 - 1型强直性肌营养不良症是一种罕见的、进行性的遗传性神经肌肉疾病，在美国影响约40,000人，在欧盟影响约55,000人 [5] - 该疾病目前尚无获批的疾病修饰疗法，存在高度未满足的医疗需求 [5] - 日本的孤儿药认定针对患者人数少于50,000的罕见病，可为公司带来开发成本补贴以及获批后长达10年的市场独占权潜力 [2] 公司研发管线与预期 - Dyne Therapeutics专注于为遗传性神经肌肉疾病患者提供功能性改善，其研发管线针对肌肉和中枢神经系统 [6][7] - 公司正在推进针对杜氏肌营养不良症和1型强直性肌营养不良症的临床项目，以及针对面肩肱型肌营养不良症和庞贝病的临床前项目 [7] - 公司预计将在2026年第二季度初完成ACHIEVE试验注册扩展队列的患者入组 [6]