核心观点 - 美国食品药品监督管理局已同意通过实时肿瘤学审评程序，受理Cogent Biosciences公司关于贝珠拉替尼联合舒尼替尼用于治疗既往接受过伊马替尼治疗的胃肠道间质瘤患者的新药申请[1] - 公司首席执行官表示，基于PEAK试验的积极结果，该联合疗法有望成为20多年来该患者群体中的首个新获批疗法[2] 临床试验数据与疗效 - PEAK试验是首个在胃肠道间质瘤患者中证明相对于活性对照药物具有统计学显著意义的研究[1] - 在既往接受过伊马替尼治疗的患者中，贝珠拉替尼联合舒尼替尼的中位无进展生存期为16.5个月，客观缓解率为46%[1] - 与当前标准治疗相比，贝珠拉替尼联合疗法将疾病进展或死亡风险降低了50%（风险比为0.50）[2] - 经盲态独立中心审查评估，贝珠拉替尼联合疗法的中位无进展生存期为16.5个月，而舒尼替尼单药治疗为9.2个月[2] - 在伊马替尼耐药患者中，贝珠拉替尼联合疗法显示出前所未有的客观缓解率，接受联合治疗的患者中有46%达到客观缓解，而接受舒尼替尼单药治疗的患者为26%[2] 监管进展与后续计划 - 公司预计将立即启动RTOR流程，并计划在2026年4月完成新药申请提交[1][4] - 完整的PEAK试验结果预计将在2026年上半年的一次重要医学会议上公布[5] - 公司预计将在2026年中期启动一项II期试验，研究贝珠拉替尼联合疗法对携带外显子9突变、未接受过或近期才开始接受伊马替尼治疗的一线胃肠道间质瘤患者的获益[5] 药物安全性与公司背景 - 贝珠拉替尼联合疗法总体耐受性良好，与已知的舒尼替尼安全性特征相比，未观察到这种新联合疗法有独特的风险[3] - 贝珠拉替尼是一种选择性酪氨酸激酶抑制剂，旨在强效抑制KIT D816V突变以及KIT外显子17的其他突变[6] - 除贝珠拉替尼外，公司研发团队还在开发一系列新型靶向疗法，最初针对FGFR2/3、ErbB2、PI3Kα、KRAS和JAK2的突变[6]