核心观点 - OSE Immunotherapeutics的合作伙伴Veloxis Pharmaceuticals宣布，其授权开发的在研药物pegrizeprument (VEL-101) 获得了美国FDA授予的孤儿药资格认定，用于预防肝移植患者的器官排斥反应 [1] 关于孤儿药资格认定 - FDA孤儿药资格认定授予那些旨在预防、诊断或治疗在美国患者人数少于20万人的罕见疾病和病症的在研药物和生物制剂 [4] - 该法律旨在鼓励为传统上治疗不足的罕见病患者开发疗法 [4] 关于药物Pegrizeprument (VEL-101) - Pegrizeprument (VEL-101) 是一种新型在研免疫调节性单克隆抗体片段，最初由OSE Immunotherapeutics发现和开发 [2] - 该药物是一种聚乙二醇化单克隆抗体片段，可结合并阻断CD28介导的效应T细胞共刺激，同时不阻断CTLA-4 [5] - 其预期具有双重作用机制：直接阻断CD28介导的T细胞活化，并间接允许CTLA-4介导的免疫抑制功能 [5] - 该药物目前正在开发用于预防肾移植后的排斥反应 (临床试验编号NCT07290777) [5] 关于公司与合作伙伴关系 - OSE Immunotherapeutics是一家专注于开发免疫肿瘤学和免疫炎症领域首创资产的生物技术公司 [7] - 2021年4月，Veloxis Pharmaceuticals从OSE Immunotherapeutics获得了pegrizeprument的授权 [6] - 根据授权协议，Veloxis获得了在全球范围内针对所有移植适应症开发、制造和商业化pegrizeprument的权利 [2][6] - Veloxis负责该产品的全球开发、制造和未来的商业化 [2]