核心观点 - 治疗原发性胆汁性胆管炎的罕见病创新药Seladelpar在中国内地开出首张处方，标志着该全球前沿疗法惠及中国患者，为我国罕见病用药可及性提升提供了范式 [1] 药物与疗法 - Seladelpar是全球首个获批用于治疗原发性胆汁性胆管炎的强效选择性PPARδ激动剂 [1] - 该药适用于与熊去氧胆酸联合治疗UDCA应答不佳的成人患者，或作为单药用于无法耐受UDCA的成人患者 [1] - 作为一种强效、高选择性的PPARδ激动剂，其作用机制可靶向多种PBC相关细胞和疾病过程，有效改善胆汁淤积、减轻肝脏炎症和纤维化，并改善瘙痒症状和预后 [3] - 专家将其优势概括为“一石二鸟”，既能显著改善患者的生化指标，也能缓解瘙痒症状，为患者带来双重获益 [3] 疾病背景与未满足需求 - 原发性胆汁性胆管炎是一种罕见的慢性自身免疫性肝病，已被纳入我国《第二批罕见病目录》 [1] - 中国PBC患病率为20.5/10万，在亚洲位居第二 [2] - 该疾病好发于中老年女性，男女比例约为1:9 [2] - 长期以来，以熊去氧胆酸为主的一线治疗方案难以满足所有患者需求，约30%至40%的患者应答不佳 [2] - 应答不佳的患者疾病进展风险高，可能进展为失代偿期肝硬化、肝衰竭甚至需要肝移植 [2] - 多数传统治疗药物在改善瘙痒症状方面也十分有限，临床亟需能同时延缓疾病进展并改善瘙痒症状的创新方案 [2] 市场与准入 - 此次首张处方落地，得益于北京天竺罕见病药物临床急需临时进口政策 [1] - 专家希望Seladelpar能够尽快在中国正式获批并落地，以更接地气的价格惠及更多中国患者，实现从“首方”到“普及”的跨越 [3]