行业与政策环境 - 杜氏肌营养不良（DMD）治疗领域正从“无药可医”向“可诊可治”转变，创新疗法不断获批 [1] - 当前是完善DMD等罕见病保障体系的关键窗口期，有能力通过多部门协同探索覆盖全链条的保障模式 [4] 政策与支付建议 - 建议深化医保改革，对DMD等罕见病用药探索“单列支付”，并优化门诊特殊病政策，防止患者为报销而“挂床住院” [4] - 建议为临床急需药物建立“绿色通道”，并推动将其纳入普惠型商业健康保险目录，以降低患者自付压力 [4] 筛查与预防 - 建议借鉴国际经验，启动新生儿DMD筛查试点，实现早发现、早干预 [4] - 预防和康复是罕见病保障体系中不可或缺的两个部分 [4] 康复与全周期管理 - 建议研究打破康复救助的年龄限制，构建覆盖患者全周期的康复网络 [4] - 提出构建覆盖“筛、诊、治、康、保”闭环的系统性保障建议 [4] 区域发展模式 - 呼吁深化DMD全周期保障，旨在打造罕见病关爱的“苏州样板” [1] - 将提升罕见病药物“用得上、用得起、用得好”的可及性，视为检验城市温度的重要标尺 [1]